Neuro-endocriene tumoren (NETs) zijn sterk-gevasculariseerde neoplasmen met overexpressie van vascular endothelial growth factor (VEGF) en VEGF-receptoren (VEGFR). Axitinib is een selectieve remmer van VEGFR-1, -2, en -3. Het middel wordt al gebruikt voor de behandeling van gevorderd niercelcarcinoom. Dr. Jonathan Strosberg (Moffitt Cancer Center, Tampa FL) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van de werkzaamheid en veiligheid van axitinib 5 mg tweemaal daags voor NETs. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in Endocrine-Related Cancer.¹

Deelnemers waren dertig patiënten met progressieve niet-resectabele/metastatische carcinoïde tumoren. Het primaire eindpunt was progressievrije overleving. In de 22 voor respons evalueerbare patiënten was de mediane PFS 26,7 maanden (95%-bti 11,4 tot 35,1) en de twaalf-maands PFS 74,5%. De mediane tijd-tot-behandelfalen was 9,6 maanden, en de mediane overall survival was 45,3 maanden. De beste radiografische respons was partiële respons in één patiënt en stabiele ziekte in 21. In acht patiënten kon de respons niet worden beoordeeld omdat ze zich vroeg uit de studie moesten terugtrekken wegen toxiciteit. De meest-geziene toxiciteit was hypertensie (27 van 30 patiënten). Graad 3- of 4- hypertensie werd gezien in negentien patiënten, van wie zes zich vanwege deze bijwerking uit de studie moesten terugtrekken.

De onderzoekers concluderen dat axitinib activiteit heeft laten zien in patiënten met gevorderde progressieve carcinoïde tumoren, maar dat het hoge percentage patiënten met graad 3- of 4-hypertensie betekent dat axitinib misschien niet kan worden gebruikt in niet-geselecteerde patiënten.

1.Strosberg J, Cives M, Hwang J et al. A phase II study of axitinib in advanced neuroendocrine tumors. Endocrine-Related Cancer 2016; epub ahead of print