Belzutifan is een hypoxia-inducible factor (HIF)-2α remmer die is goedgekeurd van von Hippel-Lindau ziekte (VHL)-geassocieerd niercelcarcinoom (RCC). De multinationale fase 2-studie LITESPARK-004 evalueerde belzutifan voor VHL-geassocieerd RCC. Dr. Eric Jonasch (MD Anderson Cancer Center, Houston TX) en collega’s publiceren in The Lancet Oncology resultaten van LITESPARK-004 na mediane duur van follow-up van ruim vier jaar.¹

LITEPARK-004 werd uitgevoerd in elf centra in Denemarken, Frankrijk, het Verenigd Koninkrijk, en de Verenigde Staten. De studie includeerde 61 volwassen patiënten met niet-metastatische ziekte, die niet eerdere systemische therapie hadden gekregen en een ECOG performance status 0 of 1 hadden. De mediane leeftijd bij inclusie was 41,0 kaar (IQR 29,0-51,0); 52% waren mannen. De mediane follow-up op het moment van de nu gepubliceerde analyse was 49,9 maanden (IQR 48,9-52,2). Zesendertig patiënten (59%) werden nog volgens het studieprotocol behandeld. Objectieve respons (primair eindpunt) werd gezien in 41 patiënten (67%; 95%-bti 54-79) onder wie zeven (11%) met complete respons. Er waren dertien graad 3 treatment-related adverse events in elf patiënten; geen van de deelnemers had een graad 4 of 5 TRAE. Ernstige anemie, urineweginfectie, intracraniële bloeding, en hypoxie werden elk gezien in één patiënt.

De onderzoekers concluderen dat deze update gebruik van belzutifan voor VHL-geassocieerd RCC steunen.

1.Srinivasan R, Iliopoulos O, Beckermann KE et al. Belzutifan for von Hipple-Lindau disease-associated renal cell carcinoma and other neoplasms (LITESPARK-004): 50 months follow-up from a single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol 2025; epub ahead of print

Summary: Four-year follow-up results of the multinational phase 2 trial LITESPARK-004 found ongoing efficacy and acceptable safety of belzutifan for von Hippel-Lindau disease-associated renal cell carcinoma.