Er zijn geen standaard-behandelingen voor recidiverend of refractair systemische lichte-keten amyloïdose. Een fase 2 studie in vijf centra in de Verenigde Staten heeft de werkzaamheid en veiligheid onderzocht van de combinatie van bendamustine en dexamethason (ben-dex) voor patiënten met persistente of progressieve ziekte na tenminste één eerdere lijn van behandeling. Prof. Suzanne Lentzsch (Columbia University Medical Center, New York) en collega’s publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 31 patiënten die zes vier-weekse cycli kregen van intraveneus bendamustine 100 mg/m² op dagen één en twee en dexamethason 40 mg eens per week tot ziekteprogressie of ten hoogste zes cycli na complete hematologische respons. Het primaire eindpunt van de studie was percentage patiënten met partiële respons of beter.

Het mediane aantal ontvangen cycli was 4 (range 2-12), en onder de voor respons evalueerbare patiënten had 57% partiële respons of beter (11% complete respons; 18% zeer goede partiële respons). Onder de 24 patiënten met orgaanbetrokkenheid hadden zeven (29%) orgaanrespons. De behandeling werd goed verdragen; er waren geen graad 5 AEs, en 65% van de patiënten had graad 3 of 4 AEs (vooral myelosuppressie, vermoeidheid, en misselijkheid/braken). De mediane progressievrije overleving was 11,3 maanden (95%-bti 5,0-15,4) en de mediane overall survival was 18,2 maanden (95%-bti 11,3-43,8). Bereiken van hematologische respons was geassocieerd met langere OS (p=0,0291).

De onderzoekers concluderen dat ben-dex een viabele behandeloptie was met substantiële werkzaamheid en beperkte toxiciteit voor patiënten met eerder behandelde AL amyloïdose.

1.Lentzsch S, Lagos GG, Comenzo RL et al. Bendamustine with dexamethasone in relapsed/refractory systemic light-chain amyloidosis: results of a phase II study. J Clin Oncol 2020; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 2 study in the USA found that the combination of bendamustine plus dexamethasone is a viable treatment option with substantial efficacy and limited toxicity for patients with pretreated AL amyloidosis.