
De studie includeerde 39 patiënten met gevorderd ACC, ongeacht eerdere therapie. De patiënten kregen pembrolizumab 200 mg iedere drie weken. De mediane follow-up was 17,8 maanden (range 5,4-34,7). Het primaire eindpunt was percentage patiënten met objectieve respons. Er werd respons gezien in negen patiënten, voor een ORR 23% (95%-bti 11-39); ziektecontrole werd gezien in zestien andere patiënten voor een DCR 52% (95%-bti 33-69). De mediane duur van respons werd niet bereikt. Er werd respons gezien in twee van zes patiënten met microsatellite-high en/of mismatch repair deficient tumoren; de zeven andere patiënten met respons hadden microsatellite stable tumoren. De mediane progressievrije overleving was 2,1 maanden (95%-bti 2,0-10,7) en de mediane overall survival was 24,9 maanden (95%-bti 4,2 tot niet bereikt). Vijf patiënten (13%) hadden graad 3 of 4 treatment-related adverse events. PD-L1 expressie en MSI-H/MMR-D status van de tumoren waren niet geassocieerd met objectieve respons.
De onderzoekers concluderen dat pembrolizumab voor gevorderd ACC klinisch relevante en duurzame antitumor-activiteit had, met een manageable veiligheidsprofiel. MSI-H/MMR-D tumoren zijn in ACC meer frequent dan tot nu toe gedacht werd.
1.Raj N, Zheng Y, Kelly V et al. PD-1 blockade in advanced adrenocortical carcinoma. J Clin Oncol 2019; epub ahead of print
Summary: A phase 2 studyat Memorial Sloan Kettering Cancer Center (New York) evaluated pembrolizumab for advanced adrenocortical carcinoma. There was objective response in 23% and disease control in 52% of the patients without objective response. The median duration of response was not reached during median 17.8 months follow-up.