Metastatische feochromocytomen en paragangliomen (MPPGs), die vaak geassocieerd zijn met kiemlijn pathogene veranderingen van het SDHB-gen. Deze tumoren hebben fenotype dat wordt gekenmerkt door abnormale angiogenese. De fase 2 Natalie Trial van MD Anderson Cancer Center (Houston TX) heeft de antiangiogene multi-TKI cabozantinib voor MPPGs geëvalueerd. Prof. Camilo Jimenez en collega’s publiceren de studie in The Lancet Oncology.¹

De studie includeerde volwassen patiënten met niet-resectabel progressief MPPG en een ECOG performance status 2 of beter. De patiënten kregen oraal cabozantinib 60 mg eenmaal daags. Het primair eindpunt was overall response rate. Onder de zestien geïncludeerde voor respons evalueerbare patiënten werd respons gezien in vier (ORR 25,0%; 95%-bti 7,3-52,4). Er waren zeven graad 3 adverse events in zes patiënten, maar geen graad 4 of 5 gebeurtenissen.


De onderzoekers concluderen dat cabozantinib veelbelovende activiteit had onder patiënten met MPPGs.

1.Jimenez C, Habra MA, Campbell MT et al. Cabozantinib in patients with unresectable and progressive metastatic phaeochromocytoma or paraganglioma (the Natalie Trial): a single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncology 2024; epub ahead of print

Summary: The phase 2 Natalie Trial at MD Anderson Cancer Center (Houston, TX) found that cabozantinib had promising activity in patients with unresectable and progressive metastatic pheochromocytoma or paraganglioma.