![Dr. Zev Wainberg](https://www.uclahealth.org/pictures/PNRS/Zev-Wainberg.jpg)
Per 3 januari 2018 waren in het cohort 33 patiënten geïncludeerd, onder wie 30 met bevestigde BRAF V600E-mutatie. De mediane leeftijd was 58 jaar, en 78% had twee of meer eerdere lijnen systemische behandeling gekregen. De patiënten kregen dabrafenib 150 mg tweemaal daags plus trametinib 2 mg eenmaal daags tot ziekteprogressie, overlijden, of niet-acceptabele toxiciteit. Het primaire eindpunt was objective response rate. Voor dit eindpunt waren 32 patiënten evaluabel. Respons werd gezien in 13 van 32 patiënten (ORR 41%; 95%-bti 24-59), met zes van dertien responsen ongoing bij data cutoff. Zeven van dertien patiënten hadden een duur van respons van tenminste zes maanden. De mediane PFS was 7,2 maanden (95%-bti 4,6-10,1) en de mediane OS was 11,3 maanden (95%-bti 7,3-17,6). Graad 3 of 4 adverse events in tenminste drie patiënten waren verhoogd gamma-glutamyltransferase (n=3) en verlaagd leukocytengetal (n=3).
De onderzoekers concluderen dat de combinatie van dabrafenib plus trametinib veelbelovende werkzaamheid had in patiënten met eerder-behandeld gevorderd BTC, met een gunstig veiligheidsprofiel.
1.Wainberg Z et al. ASCO Gastrointestinal Cancers Symposium 2019; abstr. 187
Summary: A cohort of the ROAR basket trial evaluated the combination of dabrafenib plus trametinib for advanced/metastatic pretreated biliary tract cancer with BRAF V600E mutations. The objective response rate was 41%, with 54% of responders having a duration of response of at least six months. Median PFS was 7.2 months, and median OS was 11.3 months. The authors conclude that dabrafenib plus trametinib demonstrated promising efficacy, with a favorable safety profile.