Er is behoefte aan veilige en werkzame behandelingen voor pediatrische patiënten met CML in chronische fase (CML-CP). De fase 2-studie CA180-226 onderzoekt de waarde van dasatinib in deze patiënten. Dr. Lia Gore (University of Colorado, Aurora) en collega’s publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹ De studie includeerde patiënten in drie cohorten: (1) imatinib-resistent/intolerant CML-CP, (2) imatinib-resistent/intolerant CML in versnelde/blastenfase of Ph+ ALL, en (3) nieuw-gediagnostiseerd CML-CP behandeld met tabletten of poeder voor orale suspensie. Eindpunten van klinisch belang waren majeure cytogenetische respons > 30% in de groep imatinib-resistent/intolerante patiënten en complete cytogenetische respons > 55% in de groep nieuw-gediagnostiseerde patiënten.

Van de 113 patiënten met CML-CP waren er 29 imatinib-resistent/intolerant en 84 nieuw-gediagnostiseerd. Op het moment van data cutoff voor de nu gepubliceerde analyse werden 14 (48%) en 61 (73%) van deze beide groepen nog volgens het studieprotocol behandeld. Majeure cytogenetische respons > 30% werd bereikt na drie maanden in de imatinib-resistente/intolerante groep en complete cytogenetische respons > 55% werd bereikt na zes maanden in de nieuw-gediagnostiseerde groep. Na twaalf maanden werd CCyR respectievelijk MMR bereikt door 76% respectievelijk 41% in de imatinib-resistente/intolerante groep en 92% respectievelijk 52% in de nieuw-gediagnostiseerde groep. Progressievrije overleving na 48 maanden was 78% in de imatinib-resistente/intolerante groep en 93% in de nieuw-gediagnostiseerde groep. Botgroei- en ontwikkeling-gerelateerde gebeurtenissen werden gerapporteerd voor 4% van de patiënten.

De onderzoekers concluderen dat de grootste tot op heden uitgevoerde prospectieve studie in kinderen met CML-CP laat zien dat dasatinib een veilige en werkzame behandeling is.

1. Gore L, Kearns PR, de Martino Lee ML et al. Dasatinib in pediatric patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase: Results from a phase II trial. J Clin Oncol 2018; epub ahead of print