Logo Jan Blom
Login

Oncologisch onderzoek.nl

Fase 2-studie van de gamma-secretaseremmer PF-03084014 voor desmoïde tumoren

(0)2017-03-30 17:09   ( Nieuws )

Prof. Shivaani KummarDesmoïde tumoren (agressieve fibromatose) hebben over het algemeen een langzame groei en geen metastase, maar lokaal-agressieve desmoïde tumoren kunnen ernstige morbiditeit en functieverlies veroorzaken. Ziekterecidief na chirurgie en/of radiotherapie en diagnose van multifocale desmoïde tumoren onderstrepen de behoefte aan effectieve systemische behandeling voor deze ziekte. Prof. Shivaani Kummar (National Cancer Institute, Bethesda MD) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van de respons op de gamma-secretaseremmer PF-03084014 voor desmoïde tumoren. Ze publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.1


De studie had zeventien deelnemers met recidiverende refractaire progressieve desmoïde tumoren. Ze kregen PF-03084014 150 mg tweemaal per dag in drie-weekse cycli. De respons en patiënt-gerapporteerde uitkomsten werden geïnventariseerd na de eerste cyclus en vervolgens iedere achttien weken. De figuur toont het verloop van de studie. Vijftien van de zeventien patiënten hadden mutaties in APC of CTNNB1. Zestien patiënten (94%) waren evaluabel voor respons; vijf patiënten (29%) hadden een partiële respons en werden meer dan twee jaar behandeld. Vijf andere patiënten met stabiele ziekte als beste respons zijn nog steeds in de studie. De patiënt-gerapporteerde uitkomsten lieten zien dat PF-03084014 goed verdragen werd en in de patiënten met partiële respons resulteerde in klinisch relevante verbetering van de symptoomlast.

De onderzoekers concluderen dat PF-03084014 goed verdragen werd en veelbelovende klinische werkzaamheid heeft laten zien in patiënten met refractaire progressieve desmoïde tumoren die gedurende lange tijd behandeld werden.

1.Kummar S, O’Sullivan Coyne G, Do KT et al. Clinical activity of the γ-secretase inhibitor PF-03084014 in adults with desmoid tumors (aggressive fibromatosis). J Clin Oncol 2017; epub ahead of print

Commentaren


Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie.  (Login)

Nog geen commentaren