Desmoïde
tumoren (agressieve fibromatose) hebben over het algemeen een langzame groei en
geen metastase, maar lokaal-agressieve desmoïde tumoren kunnen ernstige
morbiditeit en functieverlies veroorzaken. Ziekterecidief na chirurgie en/of
radiotherapie en diagnose van multifocale desmoïde tumoren onderstrepen de
behoefte aan effectieve systemische behandeling voor deze ziekte. Prof.
Shivaani Kummar (National Cancer Institute, Bethesda MD) en collega’s hebben
een fase 2-studie uitgevoerd van de respons op de gamma-secretaseremmer PF-03084014
voor desmoïde tumoren. Ze publiceren de studie online in het Journal of Clinical
Oncology.1
De studie
had zeventien deelnemers met recidiverende refractaire progressieve desmoïde
tumoren. Ze kregen PF-03084014 150 mg tweemaal per dag in drie-weekse cycli. De
respons en patiënt-gerapporteerde uitkomsten werden geïnventariseerd na de
eerste cyclus en vervolgens iedere achttien weken. De figuur toont het verloop van de studie. Vijftien van de zeventien patiënten
hadden mutaties in APC of CTNNB1. Zestien patiënten (94%) waren
evaluabel voor respons; vijf patiënten (29%) hadden een partiële respons en
werden meer dan twee jaar behandeld. Vijf andere patiënten met stabiele ziekte
als beste respons zijn nog steeds in de studie. De patiënt-gerapporteerde
uitkomsten lieten zien dat PF-03084014 goed verdragen werd en in de patiënten
met partiële respons resulteerde in klinisch relevante verbetering van de
symptoomlast.
De
onderzoekers concluderen dat PF-03084014 goed verdragen werd en veelbelovende
klinische werkzaamheid heeft laten zien in patiënten met refractaire
progressieve desmoïde tumoren die gedurende lange tijd behandeld werden.
1.Kummar
S, O’Sullivan Coyne G, Do KT et al. Clinical activity of the γ-secretase inhibitor PF-03084014 in adults with desmoid tumors
(aggressive fibromatosis). J Clin Oncol 2017; epub ahead of print
Commentaren
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)