Neuroblastoom is een CNS-tumor die voornamelijk in kinderen jonger dan zes jaar wordt gezien. Ondanks agressieve multimodale therapie hebben patiënten met hoog-risico neuroblastoom (HRNB) een slechte prognose. Een multicenter fase 2-studie in de Verenigde Staten heeft de waarde van onderhoudstherapie met DFMO (difluoromethylornithine) voor HRNB geëvalueerd. Dr. Giselle Saulnier-Sholler (Helen DeVos Children’s Hospital, Grand Rapids MI) en collega’s publiceren een subgroepanalyse van de studie online in het International Journal of Cancer.¹

De analyse includeerde 81 patiënten met HRNB, die behandeld werden met standaard COG inductie, consolidatie, en immuuntherapie, gevolgd door twee jaar DFMO onderhoudsbehandeling. De uitkomsten van deze patiënten werden vergeleken met een historisch cohort van 76 patiënten die ziektevrij waren na voltooiing van standaard-behandeling maar geen DFMO-onderhoud kregen. De twee- en vijf-jaars ziektevrije overleving waren 86,4% en 85,2% met DFMO-onderhoud versus 78,3% en 65,6% zonder DFMO-onderhoud. De twee- en vijf-jaars overall survival waren 98,8% en 95,1% met DFMO-onderhoud versus 94,4% en 81,6% zonder DFMO-onderhoud.

De onderzoekers concluderen dat de analyse suggereert dat DFMO-onderhoud de EFS en OS van patiënten met HRNB verbeterde.

1.Lewis EC, Kraveka JM, Ferguson W et al. A subset analysis of a phase II trial evaluating the use of CFMO as maintenance therapy for high-risk neuroblastoma. Int J Cancer 2020; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 2 study found that among patients with high-risk neuroblastoma following completion of standard of care therapy, DFMO maintenance was associated with improved EFS and OS compared with historical controls without DFMO maintenance.