Metastatisch collecting duct carcinoom (mCDC) is een zeldzaam type niet-heldercellig niercelcarcinoom met slechte prognose en geen standaard-behandelingen. In retrospectieve patiëntenseries zijn aanwijzingen gezien voor werkzaamheid van de TKI cabozantinib voor niet-heldercellig niercelcarcinoom. De prospectieve fase 2-studie BONSAI in het Istituto Nazionale dei Tumori (Milaan) heeft eerstelijns cabozantinib voor mCDC geëvalueerd. Prof. Giuseppe Procopio en collega’s publiceren de studie in JAMA Oncology.¹

De studie includeerde 23 patiënten met niet-eerder behandeld mCDC. De mediane leeftijd bij diagnose was 66 jaar (rangte 53-74). De patiënten kregen oraal cabozantinib 60 mg eenmaal daags. Best overall response was complete respons in één patiënt en partiële respons in zeven patiënten (ORR 35%; 95%-bti 16-57), en stabiele ziekte in drie patiënten. De mediane tijd tot censoring was 11 maanden. De mediane progressievrije overleving was 4 maanden (95%-bti 3-13) en de mediane overall survival was 7 maanden (3-31). Alle patiënten rapporteerde tenminste één graad 1 of 2 adverse event, en zes patiënten hadden graad 3 AEs. Geen van de patiënten discontinueerde de behandeling vanwege AEs. In vier patiënten moest de dosering verlaagd worden tot 40 mg eenmaal daags, en in vier patiënten moest de behandeling tijdelijk onderbroken worden.

De onderzoekers concluderen dat de studie bemoedigende werkzaamheid van cabozantinib voor niet-eerder behandeld mCDC heeft laten zien.

1.Procopio G, Sepe P, Claps M et al. Cabozantinib as first-line treatment in patients with metastatic collecting duct renal cell carcinoma. Results of the BONSAI trial for the Italian Network for Research in Urologic-Oncology (Meet-URO 2 study). JAMA Oncol 2022.0238

Summary: The phase 2 BONSAI study in Italy evaluated first-line cabozantinib for metastatic collecting duct renal cell carcinoma (mCDC). The study met the ORR primary end point, showing encouraging efficacy of cabozantinib in untreated patients with mCDC.