In laaggradig glioom (LGG) wordt vaak activering van de PI3K/mTOR-route gezien. Tot op heden zijn geen studies gepubliceerd van remmers van deze route in LGG-patiënten. Dr. Michael Wahl (University of California, San Francisco) en collega’s hebben een prospectieve fase 2-studie uitgevoerd van de mTOR-remmer everolimus voor LGG in volwassen patiënten. Ze publiceren de studie online in Cancer.¹

Deelnemers aan de studie waren 58 patiënten met pathologische aanwijzingen voor recidief na een initiële diagnose WHO-graad 2-glioom (n=47) of graad 3/4-glioom (n=11). Ze kregen everolimus eenmaal daags gedurende een jaar of tot progressie optrad. Het primaire eindpunt van de studie was progressievrije overleving na zes maanden (PFS-6) in de groep patiënten met graad 2-glioom. In een historisch cohort was in graad 2-glioompatiënten een PFS-6 van 17% gezien. De figuur laat zien dat de PFS-6 met everolimus 84% bedroeg (versus het historische cohort p<0,001) waarmee de studie voldeed aan zijn primaire eindpunt. De figuur laat ook de werkzaamheid van everolimus in verschillende subgroepen zien, en toont dat de mediane overall survival in de graad 2-glioompatiënten pas na vijf jaar bereikt werd.

De onderzoekers concluderen dat patiënten met recidiverend LGG een hoge mate van ziektestabilisering kunnen bereiken gedurende everolimusbehandeling.

1. Wahl M, Chang SM, Phillips JJ et al. Probing the phosphatidylinositol 3-kinase/mammalian target of rapamycin pathway in gliomas: A phase 2 study of everolimus for recurrent adult low-grade gliomas. Cancer 2017; epub ahead of print