Dr. Silvia Stacchiotti (Istituto Nazionale dei Tumori, Milaan) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van de werkzaamheid en veiligheid van de combinatie van imatinib en everolimus voor progressief gevorderd chordoom. Ze publiceren de studie online in Cancer.¹ De studie includeerde 43 patiënten, die in de zes maanden voor inclusie progressie hadden. Ze kregen imatinib 400 mg per dag plus everolimus 2,5 mg per dag. Het primaire eindpunt van de studie was overall response rate volgens Choi criteria.

Veertig patiënten waren evalueerbaar voor het primaire eindpunt. De beste responsen volgens Choi waren negen partiële responsen (PR; 20,9% van 43), 24 patiënten met stabiele ziekte (SD; 55,8%) en zeven met progressieve ziekte (PD; 16,3%). Tweeënveertig patiënten waren evalueerbaar volgens RECIST-criteria, met één PR (2,3%), 37 SD (86%), en vier PD (9,3%). De mediane progressievrije overleving volgens Choi was 11,5 maanden (range 4,6 tot 17,6 maanden) met 58,8% en 48,1% van de patiënten zonder progressie na negen respectievelijk twaalf maanden. De mediane PFS volgens RECIST was 14 maanden. De mediane overall survival was 47,1 maanden. Toxiciteit resulteerde in tijdelijke discontinuering in 60,5% van de patiënten en definitieve discontinuering in 30,2%.

De onderzoekers concluderen dat de combinatie van imatinib en everolimus beperkte activiteit had voor progressief gevorderd chordoom. De toxiciteit was niet verwaarloosbaar.

1.Stacchiotti S, Morosi C, Lo Vullo S et al. Imatinib and everolimus in patients with progressing advanced chordoma: a phase 2 clinical study. Cancer 2016; epub ahead of print

Summary: A phase 2 study in Italy showed that the combination of imatinib and everolimus had a limited activity in progressing advanced chordoma. Toxicity was not negligible (temporary discontinuation in 60.5% of the patients; definitive discontinuation in 30.2%).