Neoadjuvante checkpointblokkade van lokaal-gevorderd mismatch repair deficient (MMRd) rectumcarcinoom resulteert in een hoog percentage patiënten met complete klinische respons, voor wie chirurgie wellicht achterwege kan blijven. Een fase 2-studie van Memorial Sloan Kettering Cancer Center (New York) heeft onderzocht in hoeverre dit ook het geval is voor andere typen tumoren. Dr. Andrea Cercek presenteert de studie op de Annual Meeting van AACR in Chicago.¹ De studie is gelijktijdig gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

Deze link leidt naar de slides van de presentatie. De studie includeerde 103 patiënten met stadium 2 of 3 resectabele MMRd tumoren in twee cohorten. Cohort 1 bestond uit 49 patiënten met rectumcarcinoom, en cohort 2 uit 54 patiënten met maag/slokdarm, hepatobiliaire, genito-urinaire, en gynecologische maligniteiten. De patiënten kregen zes maanden neoadjuvant dostarlimab (anti-PD1). Patiënten met klinisch complete respons konden kiezen voor niet-operatief management. In cohort 1 hadden alle 49 patiënten klinisch complete respons; in cohort 2 was dit het geval voor 35 van 54 patiënten (65%). Onder de 84 patiënten met klinisch complete respons in de twee cohorten kozen 82 voor het achterwege laten van chirurgie. In cohort 1 was 92% van de patiënten nog ziektevrij na twee jaar. Op het moment van de presentatie hadden vier patiënten al vijf jaar complete respons.

De onderzoekers concluderen dat neoadjuvante PD-1 blokkade de mogelijkheid biedt van niet-operatief curatief management voor patiënten met vroeg-stadium MMRd maligniteiten.

1.Cercek A et al. AACR Annual Meeting 2025, abstr. CT003

Summary: A phase 2 study at Memorial Sloan Kettering Cancer Center (New York, NY) found that in the curative setting, neoadjuvant PD-1 blockade offers the option of nonoperative management for most patients with early-stage MMRd malignancies regardless of tumor type.