Gepigmenteerde villonodulaire synovitis (PVS), ook bekend als diffuse-type giant gell tumor, is een zeldzame lokaal-agressieve tumor die wordt gedreven door een specifieke translocatie die resulteert in overexpressie van CSF1. Remmers van de CSF1-receptor kunnen respons van dezze tumor induceren. Prof. Hans Gelderblom (LUMC) en collega’s hebben een multinationale fase 2-studie uitgevoerd van de CSF1-receptor tyrokinaseremmer nilotinib voor lokaal-gevorderde niet-resectabele PVS. Ze publiceren de studie online in The Lancet Oncology.¹

De studie is uitgevoerd in elf centra in Australië, Frankrijk, Italië, en Nederland. De deelnemers waren 56 volwassen patiënten met WHO performance status ten hoogste 2, en progressieve of recidiverende PVS die niet resectabel was, of alleen resectabel met mutilerende chirurgie. De patiënten kregen oraal nilotinib 400 mg tweemaal daags tot ziekteprogressie of niet-acceptabele toxiciteit optrad, of tot voltooiing van een jaar behandeling. Het primaire eindpunt was het percentage patiënten zonder progressie na twaalf weken.

Vijf patiënten discontinueerden de behandeling voor de twaalfde week, zodat 51 patiënten voor het primaire eindpunt evalueerbaar waren. Het percentage patiënten zonder progressie na twaalf weken bedroeg 92,6% (95%-bti 84,3-97,9). Tenminste één behandeling-gerelateerde adverse event werd gezien in 54 van 56 patiënten (96,4%), en tenminste één graad 3 TRAE werd gezien in zes patiënten (11%). Er waren geen graad 4 of 5 TRAEs. Eén patiënt had met de behandeling samenhangende ernstige toxidermie.

De onderzoekers concluderen dat meer dan 90% van de patiënten met lokaal-gevorderd niet-resectabel progressieve PVS ziektecontrole bereikte met twaalf weken nilotinib-behandeling. De toxiciteit was manageable.

1.Gelderblom H, Cropet C, Chevreau C et al. Nilotinib in locally advanced pigmented villonodular synovitis: a multicentre, open-label, single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncol 2018; epub ahead of print