Er is behoefte aan meer effectieve en veiligere behandelingen, met name niet-chemotherapeutica, voor Waldenströms macroglobulinemie (WM). Ofatumumab is een volledig humaan monoklonaal antilichaam tegen CD20. Dr. Richard Furman (Cornell University, New York) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van ofatumumab monotherapie voor niet-eerder behandeld of recidiverend WM. De studie is online gepubliceerd in The Lancet Haematology.¹

De studie is uitgevoerd bij zes centra in de Verenigde Staten. De deelnemers waren volwassen WM-patiënten maximaal drie cycli wekelijks ofatumumab kregen gedurende vijf weken. De eerste vijftien patiënten kregen tijdens de eerste week van de eerste cyclus ofatumumab 300 mg, gevolgd door ofatumumab 1000 mg tijdens weken twee tot en met vier. Nadat gebleken was dat de veiligheid van deze behandeling acceptabel was, en nadat klinische activiteit was gepubliceerd van ofatumumab 2000 mg in CLL, werd het protocol aangepast en werden de volgende tweeëntwintig patiënten behandeld met ofatumumab 300 mg tijdens de eerste week en ofatumumab 2000 mg tijdens de volgende weken. De patiënten werden niet-behandeld gevolgd tot week zeventien, waarna patiënten met stabiele ziekte of mineure respons aan een redosing cyclusbegonnen. Als patiënten met respons na cyclus één of de redosing cyclus binnen 36 maanden ziekteprogressie ontwikkelden kregen ze een laatste cyclus.

Van de 37 deelnemers hadden negentien patiënten (51%) overall respons na cyclus één, en 22 patiënten (59%) hadden overall respons na de redosing cyclus. Vijftien van deze patiënten hadden een partiële respons en zeven een mineure respons. Dertien patiënten kregen de laatste cyclus; in tien van deze patiënten (77%) werd respons gezien. Alle 37 patiënten hadden tenminste één adverse event; in zestien patiënten graad 3 of hoger. De meest-geziene bijwerkingen waren infusiereacties. In twee van tweeëntwintig patiënten werd IgM-flare gezien.

De onderzoekers concluderen dat een hoog percentage patiënten respons had op ofatumumab monotherapie, en dat de behandeling goed verdragen werd.

1.Furman RR, Eradat HA, DiRienzo CG et al. Once-weekly ofatumumab in untreated of relapsed Waldenströms macroglobulinaemia: an open-label, single-arm, phase 2 study. Lancet Haematol 2016; epub ahead of print