Solitaire fibreuze tumoren (SFTs) zijn zeldzame wekedelentumoren die voorkomen in drie klinisch-pathologische varianten: typisch, maligne, en gededifferentieerd. Een fase 2-studie in Frankrijk, Italië, en Spanje heeft de werkzaamheid en veiligheid onderzocht van de tyrosinekinaseremmer pazopanib voor maligne en gededifferentieerde SFTs. Dr. Javier Martin-Broto (Instituto de Biomedicina de Sevilla) en collega’s publiceren de studie online in The Lancet Oncology.¹



De studie, die werd uitgevoerd in zestien tertiaire ziekenhuizen, includeerde 34 patiënten met maligne en twee patiënten met gededifferentieerde SFT. De patiënten hadden histologisch bevestigde metastatische of niet-resectabele ziekte (any location), met progressie in de zes maanden voor inclusie, en een ECOG performance status 2 of beter. Ze kregen oraal pazopanib 800 mg eenmaal daags, tenminste één uur voor of twee uur na een maaltijd. De behandeling werd voortgezet tot progressie of intolerantie optrad. Het primaire eindpunt van de studie was het percentage patiënten met respons.

De mediane follow-up was 27 maanden (IQR 16-31 maanden). Partiële respons werd gezien in 18 van 35 evalueerbare patiënten (ORR 51%; 95%-bti 34-69), stabiele ziekte in negen (26%), en progressieve ziekte in acht (23%). Na detectie van vroege en snelle progressie in de twee patiënten met gededifferentieerde SFT werd verdere recrutering van patiënten met deze SFT-variant gestopt. Tien patiënten overleden (29%), onder wie geen aan adverse events van de behandeling. De meest-frequente graad 3 of 4 AEs waren hypertensie (31% van de patiënten), neutropenie (11%), verhoogd alanine-aminotransferase (11%) en verhoogd bilirubine (8%).

De onderzoekers concluderen dat de studie actitiviteit heeft laten zien voor maligne SFT, met een hanteerbaar toxiciteitsprofiel.

1.Martin-Broto J, Stachiotti S, Lopez-Pousa A et al. Pazopanib for treatment of advanced malignant and dedifferentiated solitary fibrous tumour: a multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncol 2018; epub ahead of print

Summary: A phase 2 study in 16 tertiary hospitals in France, Italy, and Spain found activity (ORR 51%) of pazopanib for malignant solitary fibrous tumor, with a manageable toxicity profile.