Prof. Thomas Powles (Queen Mary University of London) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van veiligheid en werkzaamheid van pazopanib-behandeling voorafgaand aan geplande nefrectomie voor metastatisch heldercellig niercelcarcinoom. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in JAMA Oncology.¹ De studie had 104 niet-eerder behandelde deelnemers (80 mannen; mediane leeftijd 64 jaar), die twaalf tot veertien weken voor de voorgenomen nefrectomie begonnen met pazopanib-behandeling en na de ingreep pazopanib voortzetten tot progressie van de ziekte optrad.

Het primaire eindpunt van de studie was klinisch profijt voor aanvang van de chirurgie. Van de 104 patiënten kon in 100 klinisch profijt worden gevalueerd. In 84 van 100 patiënten werd klinisch profijt gezien; de mediane afname van de grootte van de primaire tumor was 14,4% (IQR 1,4%-21,1%); er waren geen patiënten met lokale progressie die zo groot was dat nefrectomie onmogelijk was. Nefrectomie werd uitgevoerd in 63 patiënten. De twee belangrijkste redenen om af te zien van nefrectomie waren ziekteprogressie (n=13) en voorkeur van de patiënt (n=9). Chirurgische complicaties werden gerapporteerd voor 14 patiënten (22%); één patiënt overleed aan de chirurgie.

De mediane progressievrije overleving was 7,1 maanden en de mediane overall survival was 22,7 maanden. In de subgroep van patiënten met MSKCC hoog-risico ziekte (n=18) of progressieve ziekte voor de nefrectomie (n=16) was de mediane PFS 3,9 maanden en de mediane OS 5,7 maanden.

De onderzoekers concluderen dat upfront pazopanib gevolgd door nefrectomie geassocieerd was met goede uitkomsten in patiënten met intermediair-risico metastatisch heldercellig niercelcarcinoom.

1.Powles T, Sarwar N, Stockdale A et al. Safety and efficacy of pazopanib therapy prior to planned nephrectomy in metastatic clear cell renal cancer. JAMA Oncol 2016; epub ahead of print