Ondanks recente therapeutische vorderingen blijft multipel myeloom (MM) een incurabele ziekte, met beperkte opties voor patiënten met refractaire ziekte. Onderzoekers van de Mayo Clinic hebben een multicohort fase 2-studie uitgevoerd van verschillende doseringen en behandelschema’s van pomalidomide en dexamethason (pom/dex) voor refractair MM. Dr. Martha Lacy (Mayo Clinic, Rochester MN) en collega’s van andere Mayo-locaties publiceren de studie online in Leukemia.¹

De studie includeerde 345 patiënten in zes cohorten, gebaseerd op aantal en typen eerdere lijnen behandeling. Het mediane aantal eerdere lijnen behandeling was 3; vrijwel alle patiënten waren eerder behandeld met proteasoomremmers en/of immunomodulerende middelen. De over alle cohorten gemiddelde response rate was 35% (range 23 tot 65%), met hogere respons in cohorten met minder eerdere lijnen behandeling. De mediane tijd tot respons was twee maanden of korter. De langste mediane progressievrije overleving en overall survival waren respectievelijk 13,1 maanden en 47,9 maanden. Er waren geen onverwachte toxiciteiten, met myelosuppressie als belangrijkste hematologische en vermoeidheid als belangrijkste niet-hematologische bijwerking. Over het algemeen werden de hoogste en langstdurende responsen en lagere frequentie van adverse events gezien met de pomalidomide 2 mg per dag dosering.

De onderzoekers concluderen dat deze studie de langste follow-up van pom/dex voor refractair MM levert, en kan helpen bij het vormgeven van gebruik van het regime in de klinische praktijk.

1.Ailawadhi S, Mikhael JR, LaPlant BR et al. Pomalidomide-dexamethasone in refractory multiple myeloma: Long-term follow-up of a multi-cohort phase II clinical trial. Leukemia 2017; epub ahead of print