Polycythemia vera (PV) wordt gekenmerkt door niet-gecontroleerde klonale proliferatie van beenmerg-progenitors, voornamelijk gedreven door mutaties in het JAK2-gen. Therapie is gericht op het handhaven van hematocriet op een niveau van 45% of lager. De richtlijnen bevelen flebotomie plus lage-dosering aspirine aan voor patiënten met laag-risico ziekte (patiënten jonger dan 60 jaar zonder geschiedenis van trombose). Een gerandomiseerde fase 2-studie in 31 centra in Italië heeft toevoeging van ropeginterferon aan deze standaard-therapie geëvalueerd. Prof. Tiziano Barbui (Fondazione per la Ricerca Ospedale, Bergamo) en collega’s publiceren de studie in NEJM Evidence.¹

De studie includeerde 127 patiënten met laag-risico PV, die werden gerandomiseerd naar ropeg (100 μg iedere twee weken) plus flebotomie en lage-dosering aspirine (n=64) of alleen flebotomie en lage-dosering aspirine (n=63). Het primaire eindpunt was handhaven van mediane hematocriet –waarde 45% of lager gedurende twaalf maanden. Dit eindpunt werd bereikt door 81% in de ropeg-groep versus 51% in de standaard-groep (p<0,001). De responders zetten de behandeling voort tot maand 24, en behielden de respons in 83% respectievelijk 59% (p=0,02). Ropeg-responders hadden minder frequent matige of ernstige symptomen (33% versus 67% in standaard-groep) en palpabele splenomegalie (14% versus 37%). Discontinuering van ropeg wegens adverse events vond plaats in zeven patiënten (10,9%).

De onderzoekers concluderen dat ropeg plus flebotomie superieur was aan alleen flebotomie.

1.Barbui T, Vannucchi AM, De Stefano V et al. Ropeginterferon versus standard therapy for low-risk patients with polycythemia vera. NEJM Evidence 2023.2200335

Summary: A phase 2 trial randomized patients with low-risk polycythemia vera to phlebotomy plus ropeginterferon alfa-2b (‘ropeg’, 100 μg every two weeks) or phlebotomy only. Primary end point was maintenance of the median hematocrit value less than or equal to 45% for 12 months. This end point was met in 81% of the ropeg group versus 51% of the standard group.