Splanchnische veneuze trombose (SVT) is een vasculaire complicatie van myeloproliferatieve neoplasmen (MPN). Prof. Alessandro Vannucchi (Universiteit van Florence) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van veiligheid en werkzaamheid van ruxolitinib voor splenomaglie en ziekte-gerelateerde symptomen in patiënten met MPN-geassocieerd SVT. De studie is online gepubliceerd in het American Journal of Hematology.¹

Deelnemers aan de studie waren twaalf patiënten met myelofibrose, vijf patiënten met polycythemia vera, en vier patiënten met essentiële trombocytemie. Negentien van de patiënten hadden de JAK2V617F-mutatie, één MPLW515L, en één CALRL367fs*46. Achttien patiënten hadden spleno-portaal-mesenterische trombose, twee hadden Budd-Chiari syndroom, en één patiënt had beide. De patiënten kregen ruxolitinib gedurende 24 weken. De behandeling werd goed verdragen, met hematologische toxiciteiten die consistent waren met wat is gezien in patiënten zonder SVT.

Het volume van de milt werd bepaald met MRI. Na 24 weken behandeling was in zes van eenentwintig patiënten (29%) het volume van de milt afgenomen met tenminste 35%. In dertien patiënten (62%) was de met palpatie bepaalde lengte van de milt afgenomen met tenminste 50%. In acht van deze dertien patiënten hield deze respons gedurende tenminste 72 weken aan. De MPN-gerelateerde symptomen (MPN-SAF TSS-vragenlijst) verbeterden significant gedurende de eerste vier weken van de behandeling en bleven vervolgens stabiel.

De onderzoekers concluderen dat ruxolitinib veilig is in patiënten met MPN-geassocieerd SVT, en werkzaam is voor het verminderen van de splenomegalie en ziekte-gerelateerde symptomen.

1.Pieri K, Paoli C, Arena U et al. Safety and efficacy of ruxolitinib in splanchnic vein thrombosis associated with myeloproliferative neoplasms. Am J Hematol 2016; epub ahead of print