De studie includeerde 25 patiënten (elf vrouwen en veertien mannen, mediane leeftijd 50 jaar). Drie patiënten (12%) hadden eerder chemotherapie ondergaan en zestien (64%) chirurgie. De patiënten kregen oraal sunitinib 50 mg eenmaal daags tijdens de eerste vier weken van zes-weekse cycli. De behandeling resulteerde in ziektecontrole in negentien van drieëntwintig evalueerbare patiënten (83%; 95%-bti 61-95) en mediane progressievrije overleving 13,4 maanden (95%-bti 5,3-24,6). Partiële respons werd gezien in drie patiënten met kiemlijnmutaties in SDHA, SDHB, en RET. De mediane tijd on treatment was 12,4 maanden, maar een patiënt met kiemlijnmutatie in RET en MEN2A werd na 64 cycli nog steeds behandeld. Graad 3 of 4 toxiciteiten waren als verwacht en hanteerbaar; vermoeidheid (16%) en trombocytopenie kwamen het meest voor. Eén patiënt discontinueerde de behandeling wegens hypertensie en twee wegens cardiale gebeurtenissen.
De onderzoekers concluderen dat de studie voldeed aan het gepredefinieerde DCR-criterium, maar dat de respons op sunitinib laag was in niet-geselecteerde patiënten met progressief PGL/PCC. Patiënten met kiemlijnmutaties in RET, SDHA, of SDHB kunnen wellicht het meeste profijt hebben van de behandeling.
1.O’Kane GM, Ezzat S, Joshua AM et al. A phase 2 trial of sunitinib in patients with progressive paraganglioma or pheocytochrytoma: the SNIPP trial. Br J Cancer 2019; epub ahead of print
Summary: The Canadian multicenter phase 2 trial SNIPP evaluated sunitinib for progressive paraganglioma or pheocytochrytoma. The study met its primary endpoint of disease control, but the overall response rate was low in unselected patients. Patients with germline variants in RET, SDHA, or SDHA may derive greatest benefit from sunitinib.