De standaard-behandeling voor basaal celcarcinoom (BCC) is chirurgische excisie, die kan resulteren in belangrijke morbiditeit, vooral in patiënten met recidiverende tumoren. Er zijn preklinische aanwijzingen voor werkzaamheid van histondeacetylase (HDAC)-remmers tegen BCC. Een fase 2-studie van Stanford University (CA) heeft topisch remetinostat gel (een pan-HDAC remmer) voor patiënten met BCC geëvalueerd. Dr. Kavita Sarin en collega’s publiceren de studie in Clinical Cancer Research.¹

De studie includeerde 25 patiënten met tezamen 33 chirurgisch-resectabele BCCs waarvan tenminste één langer was dan 5 mm in diameter. De deelnemers brachten voorafgaand aan chirurgische excisie gedurende zes weken driemaal daags 1% remetinostat gel aan op de tumoren. Het primaire eindpunt van de studie was afname van de tumorgrootte acht weken na het begin van de behandeling. Overall respons, gedefinieerd als het percentage tumoren met tenminste 30% afname in de langste diameter, werd gezien in 69,7% van de tumoren (90%-bti 54-82,5). Pathologisch onderzoek van de excisiemonsters liet complete resolutie zien in 54,8% van de tumoren. Er werden geen systemische adverse events gerapporteerd.

De onderzoekers concluderen dat de HDAC-remmer remetinostat goed werd verdragen en een werkzame topische behandeling was die de BCC-ziektelast klinisch significant reduceerde. De studie heeft preklinische aanwijzingen voor anti-BCC werkzaamheid gevalideerd in patiënten.

1.Kilgour JM, Shah A, Urman N et al. Phase II open-label, single-arm trial to investigate the efficacy and safety of topical remetinostat gel in patients with basal cell carcinoma. Clin Cancer Res 2021; epub ahead of print

Summary: A phase 2 study at Stanford University (CA) evaluated topical remetinostat gel (a pan-HDAC inhibitor) for BCC. The overall response rate, defined as the proportion of tumors achieving more than 30% decrease in the longest diameter from baseline to week 8, was 69.7% (90% CI 54-82.5). Complete resolution was seen in 54.8% of tumors. No systemic adverse evens were reported.