De studie includeerde volwassen patiënten die geacht werden in staat te zijn intensieve therapie te ondergaan. De patiënten werden gerandomiseerd naar inductietherapie met idarubicine, cytarabine, etoposide, en ATRA met (n=292) of zonder (n=296; standaard-arm) GO. Het primaire eindpunt was gebeurtenisvrije overleving na zes maanden. Deze was niet significant verschillend tussen beide armen (GO versus standaard HR 0,83; p=0,10) hetgeen kon worden verklaard uit hoge early death rate in de GO-arm (10,3%; versus 5,7% in de standaard-arm). De doodsoorzaken in beide armen waren voornamelijk infecties. Onder de patiënten met complete respons of CR met incompleet hematologisch herstel bereikten was de EFS wel significant beter in de GO-arm dan in de standaard-arm. Deze figuur toont de activiteit van GO in subgroepen. GO was vooral actief in vrouwen, jongere (≤ 70 jaar) patiënten, en FLT3 ITD-negatieve patiënten.
De onderzoekers concluderen dat voor het primaire eindpunt EFS na zes maanden de studie geen significant verschil tussen beide armen heeft laten zien, maar dat onder de patiënten met CR/CRi de relapse rate significant lager was in de GO-arm dan in de standaard arm.
1.Schlenk RF, Paschka P, Krzykalla J et al. Gemtuzumab ozogamicin in NPM1-mutated acute myeloid leukemia: early results from the prospective randomized AMLSG 09-09 phase III study. J Clin Oncol 2019; epub ahead of print
Summary: The phase 3 study AMLSG 09-09 in Germany and Austria randomized patients with NPM1-mutated AML to induction chemotherapy with or without gemtuzumab ozogamicin (GO). The early death rate was higher in the GO arm (10.3%) than in the standard arm (5.7%). However, in patients achieving CR/CRi after induction, significantly fewer relapses occurred in the GO arm compared with the standard arm.
