De prognose van patiënten met ALL is slecht, schrijven prof. Hagop Kantarjian (MD Anderson Cancer Center, Houston) en collega’s in een publicatie die vandaag online verschijnt in The New England Journal of Medicine.¹ Niet meer dan vijftig procent van de patiënten heeft na behandeling met de nu beschikbare middelen een progressievrije overleving langer dan drie jaar. Er is behoefte aan nieuwe behandelingen. In de publicatie presenteren de auteurs uitkomsten van een fase 3-studie van het anti-CD22 antilichaam inotuzumab ozogamicine versus standaard therapie voor recidiverend of refractair ALL. Het CD22-eiwit komt voor op het oppervlak van meer dan 90% van ALL-cellen.


De nu gepubliceerde intention-to-treat remissie-uitkomsten hebben betrekking op de eerste 218 van 326 gerandomiseerde patiënten van de studie. In de groep van 109 patiënten die werden gerandomiseerd naar inotuzumab ozogamicine werd complete remissie bereikt door 80,7%; in de groep van 109 patiënten die standaard intensieve chemotherapie kregen werd complete remissie bereikt door 29,4% (p<0,001). Onder de patiënten met complete remissie had in de inotuzumab ozogamicine-groep een hoger percentage minimal residual disease (minder dan 0,01% beenmergblasten): 78,4% versus 28,1% (p<0,001). Onder de patiënten met complete remissie was de mediane duur van de remissie 4,6 maanden in de groep met inotuzumab ozogamicine versus 3,1 maanden in de groep met standaardtherapie (HR 0,55; p=0,03).

Onder alle 326 patiënten was de mediane progressievrije overleving 5,0 maanden met inotuzumab ozogamicine versus 1,8 maanden met standaardtherapie (HR 0,45; p<0,001) en was de mediane overall survival 7,7 maanden met inotuzumab ozogamicine versus 6,7 maanden met standaardtherapie (HR 0,77; p=0,04). De twee-jaars OS was 23% versus 10%. De meest-frequente graad 3 of hoger bijwerkingen van inotuzumab ozogamicine waren lever-gerelateerd. Veno-occlusieve leverziekte werd gezien in 11% in de inotuzumab ozogamicine-groep versus 1% (één patiënt) in de standaardtherapiegroep.

De onderzoekers concluderen dat inotuzumab ozogamicine vergeleken met standaardtherapie voor recidiverend of refractair ALL resulteert in betere uitkomsten, met veno-occlusieve leverziekte als belangrijke bijwerking.

1.Kantarjian HM, DeAngelo DJ, Stelljes M et al. Inotuzumab ozogamicin versus standard therapy for acute lymphoblastic leukemia. N Engl J Med 2016; epub ahead of print