Er zijn momenteel geen bewezen werkzame tweedelijns opties voor patiënten met levercelcarcinoom (HCC) na progressie op de multikinasermmer sorafenib. In een fase 2-studie is in deze setting activiteit gezien van regorafenib, een andere multikinaseremmer. Prof. Jordi Bruix (Universiteit van Barcelona) en collega’s hebben nu in de fase 3-studie RESORCE HCC-patiënten na progressie op sorafenib gerandomiseerd naar regorafenib of placebo. Bruix presenteert de uitkomsten van RESORCE op het ESMO 18th World Congress of Gastrointestinal Cancer in Barcelona (29 juni tot 2 juli).¹

RESORCE werd uitgevoerd in 21 landen. Deelnemers waren 573 stadium B (13%) of C (87%) HCC-patiënten die progressie vertoonden nadat ze tenminste 20 dagen sorafenib hadden gekregen in een dosering van tenminste 400 mg per dag. De patiënten werden 2:1 gerandomiseerd naar regorafenib 160 mg eenmaal daags (n=379) of placebo (n=194) op dagen 1 tot en met 21 van 28-daagse cycli. Het primaire eindpunt was overall survival. De mediane OS was 10,6 maanden met regorafenib versus 7,8 maanden met placebo (HR 0,62; p<0,001). De mediane progressievrije overleving was 3,1 maanden met regorafenib versus 1,5 maanden met placebo (HR 0,46; p<0,001). De mediane tijd tot progressie was 3,2 versus 1,5 maanden (HR 0,44; p<0,001). Het percentage met ziektecontrole was 65,2% versus 36,1% (p<0,001) en het percentage met complete of partiële respons 10,6% versus 4,1% (p=0,005). Graad 3 of hoger bijwerkingen werden gezien in 79,7% met regorafenib versus 58,8% met placebo. In de regorafenib-arm overleed 13,4% van de patiënten binnen dertig dagen na de laatste dosering; in de placebo-arm 19,7%.

De onderzoekers concluderen dat regorafenib vergeleken met placebo resulteerde in significant betere OS en PFS in HCC-patiënten met progressie op sorafenib.

1.Bruix J et al. ESMO World GI Congress 2016; abstr. LBA-03