Er zijn geen systemische behandelingen bekend voor patiënten met levercelcarcinoom (HCC) na progressie op sorafenib. De fase 3-studie RESORCE onderzocht de werkzaamheid en veiligheid van regorafenib in deze patiënten. Dr. Jordi Bruix (Universiteit van Barcelona) en collega’s publiceren uitkomsten van RESORCE online in The Lancet.¹

De studie werd uitgevoerd bij 152 centra in 21 landen. Deelnemers waren volwassen HCC-patiënten met een Child-Pugh A leverfunctie. Ze werden 2:1 gerandomiseerd naar beste ondersteunende zorg (BSC) plus oraal regorafenib 160 mg eenmaal daagse gedurende de eerste drie weken van iedere vierweekse cyclus (n=379) of BSC plus placebo volgens hetzelfde schema (n=193). Het primaire eindpunt was overall survival. De mediane OS was 10,6 maanden met regorafenib versus 7,8 maanden met placebo (HR 0,63; p<0,0001). Adverse events werden gezien in alle regorafenib-patiënten en in 179 placebo-patiënten (93%). De meest-geziene graad 3- of 4-AEs waren hypertensie (15% met regorafenib versus 5% met placebo), hand-voet huidreactie (13% versus 1%), vermoeidheid (9% versus 5%), en diarree (3% versus 0).Tijdens de studie overleden vijftig patiënten in de regorafenib-arm, van wie zeven (2%) gerelateerd aan de studiemedicatie, en 38 patiënten in de placebo-arm, onder wie twee met leverfalen.

De onderzoekers concluderen dat regorafenib de eerste systemische behandeling is met aangetoond overlevingsprofijt in HCC na progressie op sorafenib.

1.Bruix J, Qin S, Merle P et al. Regorafenib for patients with hepatocellular carcinoma who progressed on sorafenib treatment (RESORCE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet 2016; epub ahead of print