In retrospectieve studies zijn aanwijzingen gezien dat toevoegen van busulfan aan melfalan-conditionering voorafgaand aan autologe hematopoïetische celtransplantatie (autoHCT) voor multipel myeloom zou kunnen resulteren in langere progressievrije overleving. Een fase 3-studie van MD Anderson Cancer Center (Houston TX) heeft deze hypothese prospectief getoetst. Dr. Qaiser Bashir en collega’s publiceren de studie online in The Lancet Haematology.¹

De studie includeerde patiënten met nieuw-gediagnostiseerd multipel myeloom in de leeftijd tot en met zeventig jaar en tenminste stabiele ziekte. Ze werden gerandomiseerd naar busulfan plus melfalan (n=104) of alleen melfalan (n=98) als conditionering voorafgaand aan de autoHCT. Negentig dagen na de autoHCT was partiële respons of beter gezien in 98% van de patiënten in de busulfan plus melfalan-groep en 97% van de patiënten in de alleen-melfalan groep. De mediane follow-up was 22,6 maanden in de busulfan plus melfalan-groep en 20,2 maanden in de alleen-melfalan groep. De mediane PFS was 64,7 maanden met busulfan plus melfalan versus 43,5 maanden met alleen melfalan (HR 0,53; p=0,022). Er waren in de eerste honderd dagen na de transplantatie geen behandelingsgerelateerde overlijdensgevallen. Graad 2 of 3 mucositis werd gezien in 74% van de patiënten met busulfan plus melfalen versus 14% van de patiënten met alleen melfalan.

De onderzoekers concluderen dat de studie suggereert dat busulfan plus melfalan als conditioneringsregime voorafgaand aan autoHCT voor nieuw-gediagnostiseerd multipel myeloom superieur is aan alleen melfalan.

1.Bashir Q, Thall PF, Milton DR et al. Conditioning with busulfan plus melphalan versus melphalan alone before autologous haematopoietic cell transplantation for multiple myeloma: an open-label, randomized, phase 3 trial. Lancet Haematol 2019; epub ahead of print

Summary: A phase 3 study at MD Anderson Cancer Center (Houston) found that in patients with newly diagnosed multiple myeloma autologous HCT after conditioning with busulfan plus melphalan resulted in longer progression-free survival than after conditioning with melphalan alone (median 64.7 months versus 43.5 months; HR 0.53; p=0.022).