T-cel acute lymfoblastische leukemie (T-ALL) is moeilijk te behandelen als het recidiveert na behandeling of chemoresistent is; de prognose van patiënten met recidiverend of refractair (R/R) T-ALL is over het algemeen slecht. In een studie van het National University Cancer Institute (Singapore) kregen zeventien patiënten met R/R T-ALL autologe CAR T-cellen met expressie van anti-CD7 CAR en een anti-CD7 protein expression blocker (PEBL) die CAR T-cel fratricide tegenging. Prof. Dario Campana en collega’s publiceren de studie in Nature Medicine.¹




Ondanks hoge leukemiebelasting en lage CAR T-celdosering bereikten zestien van de zeventien patiënten binnen een maand MRD-negatieve complete remissie. De zeventiende patiënt had voorafgaand aan de infusie CD7^- T-ALL cellen, die persisteerden na de infusie. De toxiciteiten waren mild: cytokine release syndrome graad 1 in tien patiënten en graad 2 in drie patiënten, en ICANS graad 1 in twee patiënten. Gedurende mediaan 15 maanden follow-up bleven elf patiënten recidiefvrij. Eén patiënt is al 55 maanden in remissie zonder verdere therapie; circulerende CAR T-cellen waren gedurende twee jaar detectabel.

De onderzoekers concluderen dat autologe anti-CD7 PEBL-CART T-cellen een effectieve optie waren voor R/R T-ALL.

1.Oh BLZ, Shimasaki N, Coustan-Smith E et al. Fratricide-resistant CD7-CAR T cells in ALL. Nature Med 2024-03228-8

Summary: In a case series case series of 17 patients with relapsed or refractory T-ALL, autologous anti-CD7 protein expression blocker-CAR T cells had powerful antileukemic activity.