De Franse gerandomiseerde multicenter fase 3-studie ALFA-0701 heeft laten zien dat toevoegen van gemtuzumab ozogamicine aan standaard eerstelijns therapie voor AML resulteerde in significante verlenging van de gebeurtenisvrije overleving (EFS). Dr. Juliette Lambert (Centre Hospitalier de Versailles) en collega’s publiceren online in Haematologica finale resultaten van de studie.¹

De studie includeerde 271 patiënten met nieuw-gediagnostiseerd AML, in de leeftjd van vijftig tot zeventig jaar. Ze werden gerandomiseerd naar conventionele frontline inductiechemotherapie (3+7 daunorubicine plus cytarabine) met of zonder gemtuzumab ozogamicine 3 mg/m² op dagen één, vier, en zeven. Patiënten in remissie kregen twee cycli consolidatietherapie (daunorubicine plus cytarabine) met of zonder gemzutumab ozogamicine 3 mg/m² op dag één, volgens de oorspronkelijke randomisering.

Het primaire eindpunt van de studie was lokaal-beoordeelde EFS. Deze was significant langer in de gemtuzumab ozogamicine-arm dan in de controle-arm (HR 0,66; p=0,006). De overall survival was numeriek maar niet statistisch significant langer in de gemtuzumab ozogamicine-arm. Er waren geen verschillen tussen beide armen in vroege mortaliteit. Veno-occlusieve ziekte werd gezien in zes patiënten in de gemtuzumab ozogamicine-arm versus twee patiënten in de controle-arm.

De onderzoekers concluderen dat toevoegen van gemtuzumab ozogamicine aan standaard intensieve chemotherapie voor nieuw-gediagnostiseerd AML een gunstige profijt/risico-verhouding heeft.

1.Lambert J, Pautas C, Terré C et al. Gemtuzumab ozogamicin for de novo acute myeloid leukemia: final efficacy and safety update from the open-label, phase 3 ALFA-0701 trial. Haematologica 2018; epub ahead of print

Summary: Researchers of a multicenter phase 3 trial in France conclude that adding gemtuzumab ozogamicin to intensive chemotherapy for newly diagnosed AML has a favorable benefit/risk ratio.