Regorafenib is een multikinaseremmer met bewezen werkzaamheid voor onder andere colorectaalcarcinoom en hepatocelluliar carcinoom. De multicenter gerandomiseerde dubbelblinde fase 2-studie SARC024 onderzocht de werkzaamheid van regorafenib voor metastatisch osteosarcoom. Dr. Lara Davis (Oregon Health & Science University, Portland) en collega’s publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹

SARC024 werd uitgevoerd in twaalf centra in de Verenigde Staten. De studie includeerde 42 patiënten (mediane leeftijd 37 jaar; range 18-76) die gemiddeld 2,3 eerdere lijnen behandeling hadden gekregen. Ze werden gerandomiseerd naar regorafenib (n=22) of placebo (n=20), met de optie van crossover naar regorafenib bij progressie, een optie die door tien patiënten in de placebogroep geaccepteerd werd. De studie bereikte het primaire eindpunt met een mediane progressievrije overleving van 3,6 maanden met regorafenib versus 1,7 maanden met placebo (HR 0,42; p=0,017) waarna de studie vroegtijdig gestopt werd. Veertien van 22 patiënten in de regorafenib-groep hadden graad 3 of 4 adverse events waaronder één geval van graad 4 colonperforatie.

De onderzoekers concluderen dat de studie activiteit heeft laten zien van regorafenib voor metastatisch osteosarcoom. Er waren geen nieuwe veiligheidssignalen.

1.Davis LE, Bolejack V, Ryan CW et al. Randomized double-blind phase II study of regorafenib in patients with metastatic osteosarcoma. J Clin Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: The multicenter phase II study SARC024 randomized patients with metastatic osteosarcoma after at least one prior therapy to regorafenib or placebo, with crossover allowed at any time of disease progression. The study met its primary end point with a median PFS 0f 3.6 months with regorafenib versus 1.7 months with placebo.