Er zijn preklinische en eerste klinische aanwijzingen voor werkzaamheid van sunitinib voor feochromocytoom en paraganglioom. De multinationale gerandomiseerde fase 2-studie FIRSTMAPPP heeft veiligheid en werkzaamheid van sunitinib in patiënten met progressief metastatisch feochromocytoom of paraganglioom geëvalueerd. Prof. Eric Baudin (Université Paris Saclay, Frankrijk) en collega’s publiceren de studie in The Lancet.¹

FIRSTMAPPP wordt uitgevoerd in veertien centra in vier Europese landen. De studie includeerde 78 volwassen patiënten onder wie 25 met kiemlijn SDHx varianten en 54 die eerder behandeld waren. De patiënten werden gestratificeerd naar SDHB-status (mutatie versus wildtype) en eerdere behandelingen (0 versus 1 of meer) 1:1 gerandomiseerd naar oraal sunitinib (37,5 mg eenmaal daags; n=39) of placebo (n=39). Het primair eindpunt van de studie was percentage progressievrije patiënten na twaalf maanden, met als criterium voor werkzaamheid verbetering van het twaalf-maands PFS-percentage van 20% naar 40%. Het 12-maands PFS-percentage was 36% (90%-bti 23-50) in de sunitinibgroep versus 19% (11-31) in de placebogroep. De meest-frequente graad 3 of 4 adverse events waren asthenie (18% van de patiënten met sunitinib versus 3% van de patiënten met placebo), hypertensie (13% versus 10%) en rugpijn of botpijn (3% versus 8%). Er was één als behandelings-gerelateerd beoordeeld overlijden in de sunitinibgroep (rectale bloeding).

De onderzoekers concluderen dat de resultaten van FIRSTMAPPP, de eerste gerandomiseerde studie van progressief metastatisch feochromocytoom en paraganglioom, gebruik van sunitinib steunen.

1.Baudin E, Goichot B, Berruti A et al. Sunitinib for metastatic progressive phaeochromocytomas and paragangliomas: results from FIRSTMAPPP, an academic, multicentre, international, randomised, placebo-controlled, double-blind, phase 2 trial. Lancet 2024; epub ahead of print

Summary: The multinational randomized phase 1 FIRSTMAPPP trial found activity of sunitinib for progressive metastatic pheochromocytoma and paraganglioma.