De standaard-behandeling voor hoog-risico neuroblastoom is inductiechemotherapie en resectie, gevolgd door consoliderende chemotherapie met autologe stamceltransplantatie (autoSCT), posttransplantatie radiotherapie en biologische middelen en immuuntherapie. In 50% tot 60% van de patiënten wordt echter relapse gezien, en 90% van de patiënten met relapse overlijden aan de ziekte. Een multinationale gerandomiseerde studie heeft tandem autoSCT vergeleken met enkele autoSCT. Prof. Julie Park (Seattle Children’s Hospital WA) en collega’s publiceren de studie online in JAMA.¹

De studie werd uitgevoerd in 142 centra in vijf landen. De studie includeerde 652 patiënten, in de leeftijd van dertig jaar of jonger, met hoog-risico neuroblastoom. Onder deze patiënten waren er slechts 355 die gerandomiseerd konden worden naar tandem transplantatie met thiothepa-cyclofosfamide gevolgd door doseringsgereduceerd carboplatine-etoposide-melfalan (n=176) of enkele transplantatie met carboplatine-etoposide-melfalan (n=179). De overige patiënten werden niet-gerandomiseerd behandeld om uiteenlopende reden, waarvan voorkeur van patiënt of ouder de meest-voorkomende was. Onder de 355 gerandomiseerde patiënten (mediane leeftijd bij diagnose 36,1 maanden; 42,8% meisjes) waren er 297 die de studie voltooiden. De drie-jaars gebeurtenisvrije overleving was 61,6% in de tandem-transplantgroep versus 48,4% in de single-transplantgroep (p=0,006). De mediane duur van follow-up in 181 patiënten zonder gebeurtenis was 5,6 jaar (range 0,6-8,9). De meest-gerapporteerde toxiciteiten na tandem versus single transplant waren mucosaal (11,7% versus 15,4%) en infectieus (17,9% versus 18,3%). Deze link leidt naar een visual abstract van de studie.

De onderzoekers concluderen dat tandem autoSCT vergeleken met enkele autoSCT resulteerde in significant betere EFS in patiënten dertig jaar of jonger met hoog-risico neuroblastoom; vanwege het lage percentage gerandomiseerde patiënten is het denkbaar dat de resultaten van de studie niet representatief zijn voor alle patiënten met hoog-risico neuroblastoom.

1.Park JR, Kreissman SG, London WB et al. Effect of tandem autologous stem cell transplant vs single transplant on event-free survival in patients with high-risk neuroblastoma. A randomized clinical trial. JAMA 2019;322:746-755

Summary: A study at 142 centers in five countries compared tandem tandem transplant versus single transplant for high-risk neuroblastoma in patients aged 30 years or younger. The EFS was significantly better in the tandem transplant group than in the single transplant group (61.6% versus 48.4% at three years). However, because of the low randomization rate the findings may not be representative of all patients with high-risk neuroblastoma. This is a visual abstract of the study.