Hoog-risico medulloblastoom wordt gekenmerkt door aanwezigheid van metastasen en/of incomplete resectie en/of ongunstige histologie en/of tumoren met MYC-amplificatie. De Franse multicenter fase 2-studie PNET HR+5 heeft de impact van hoge-dosering chemotherapie in combinatie met craniospinale radiotherapie op de prognose van kinderen (vijf tot twintig jaar) met hoog-risico medullobastoom geïnventariseerd. Dr. Christelle Dufour (Institut Gustave Roussy, Villejuif) en collega’s publiceren resultaten van de studie in Neuro-Oncology.¹



De studie includeerde 51 patiënten met nieuw-gediagnostiseerd hoog-risico medulloblastoom. De mediane leeftijd was acht jaar. De kinderen kregen postoperatieve inductiechemotherapie met etoposide en carboplatine, gevolgd door twee kuren hoge-dosering thiotepa met hematologische stamcelondersteuning. Binnen 45 dagen na de laatste stem cell rescue kregen de patiënten risico-aangepaste craniospinale radiotherapie, gevolgd door temozolomide-onderhoudsbehandeling. Het primaire eindpunt van de studie was progressievrije overleving.

De mediane follow-up was 7,1 jaar (range 3,4-9,0). De drie- en vijf-jaars PFS waren 78% (95%-bti 65-88) en 76% (95%-bti 63-86) en de drie- en vijf-jaars overall survival waren 84% (95%-bti 72-92) en 76% (95%-bti 63-86). Patiënten met grootcellige of anaplastische ziekte hadden slechtere prognose dan patiënten met ander subtype, en patiënten met SHH-tumoren hadden slechtere prognose dan patiënten met WNT-tumoren.

De onderzoekers concluderen dat de behandeling op basis van hoge-dosering chemotherapie en craniospinale radiotherapie resulteerde in goede overlevingspercentages onder patiënten met pediatrisch hoog-risico medulloblastoom.

1.Dufour C, Foulon S, Geoffray A et al. Prognostic relevance of clinical and molecular risk factors in children with high-risk medulloblastoma treated in the phase 2 trial PNET HR+5. Neuro-Oncol 2020; epub ahead of print

Summary: The multicenter phase 2 PNET HT+5 study in France found that high-dose chemotherapy combined with craniospinal radiotherapy resulted in high survival rate among children with newly diagnosed high-risk medulloblastoma.