Er is al veertig jaar geen consensus over de vraag of kinderen met maligniteiten betere uitkomsten hebben als ze behandeld worden in het kader van een klinische studie. Recente studies van dit onderwerp hebben conflicterende resultaten laten zien. Dr. Tony Truongh (Alberta Children’s Hospital, Calgary) hebben een analyse uitgevoerd van de impact van deelname aan klinische studies op de overleving van kinderen met AML. Ze publiceren de analyse online in Cancer.¹

De onderzoekers identificeerden in de Cancer in Young People in Canada database (zeventien academische centra) 397 kinderen die in de leeftijd tot en met veertien jaar tussen begin 2001 en eind 2012 een nieuwe diagnose AML kregen. Van deze patiënten werden 94 (23,7%) bij de initiële diagnose geïncludeerd in een klinische studie. De meest-voorkomende reden voor niet-inclusie was dat geen studie beschikbaar was. De vijf-jaars gebeurtenisvrije overleving was 57,8% (SD 5,2%) voor deelnemers aan een studie versus 54,8% (SD 2,9%) voor niet-deelnemers (p=0,75). De vijf-jaars overall survival was 70,1% (SD 4,9%) voor deelnemers aan een studie versus 66,3% (SD 2,8%) voor niet-deelnemers (p=0,58). Ook in gecorrigeerde analyses was deelname aan een studie niet geassocieerd met verbetering van EFS of OS.

De onderzoekers concluderen dat deelname aan een klinische studie niet geassocieerd was met betere uitkomsten van AML in kinderen. In een begeleidend editorial schrijven dr. Malcolm Smith (National Cancer Institute, Bethesda MD) en prof. Steven Joffe (Children’s Hospital of Philadelphia PA) dat oncologen hun patiënten en ouders er op dienen te wijzen dat klinische studies noodzakelijk zijn voor het identificeren van betere behandelingen voor toekomstige patiënten, maar dat verwachting van een betere uitkomst niet dient te behoren tot redenen voor deelname aan een studie.²

1.Truongh TH, Pole JD, Barber R et al. Enrollment on clinical trials does not improve survival for children with acute myeloid leukemia: a population-based study. Cancer 2018; epub ahead of print
2.Smith MA, Joffe S. Will my child do better if she enrolls in a clinical trial? Cancer 2018; epub ahead of print

Summary: An analysis of the Cancer in Young People in Canada database found that enrollment on a clinical trial was not associated with improved survival for children with AML in a population-based cohort. Rationale for trial enrollment should not include the likelihood of benefit compared with non-enrollment.