De JAK1/2-remmer ruxolitinib is een standaard-behandeling voor myelofibrose (MF). Het is niet bekend of behandeling met ruxolitinib van invloed is op uitkomsten van latere allogene stamceltransplantatie (alloHSCT). Een multinationale retrospectieve studie van de European Society of Blood and Marrow Transplantation heeft deze impact geïnventariseerd. Prof. Nicolaus Kröger (UMC Hamburg-Eppendorf) en collega’s publiceren de studie in Leukemia.¹

De studie includeerde 551 patiënten die alloHSCT ondergingen voor MF, onder wie 274 zonder en 274 met eerdere ruxolitinib-behandeling. De engraftment op dag 45 was overall 92%, en significant hoger in de groep patiënten met respons op ruxolitinib dan in de groep die niet eerdere ruxolitinib had gekregen of respons op ruxolitinib verloren hadden (94% versus 85%; p=0,05). De één-jaars nonrelapse mortaliteit was 22%, zonder significant verschil tussen de groepen. In multivariate analyse hadden ruxolitinib-voorbehandelde patiënten met bij transplantatie aanhoudende miltrespons significant lager risico van relapse (8,1% versus 19,1%; p=0,04) en betere twee-jaars gebeurtenisvrije overleving (68,9% versus 53,7%; p=0,02) dan patiënten zonder ruxolitinib-voorbehandeling.

De onderzoekers concluderen dat eerdere behandeling met ruxolitinib geen negatieve impact had op uitkomsten van alloHSCT voor MF, en dat patiënten met bij transplantatie aanhoudende respons op ruxolitinib de beste uitkomsten van alloHSCT hadden.

1.Kröger N, Sbianchi G, Sirait T et al. Impact of prior JAK-inhibitor therapy with ruxolitinib on outcome after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for myelofibrosis: a study of the CMWP of EBMT. Leukemia 2021; epub ahead of print

Summary: A multinational retrospective study by the European Society of Blood and Marrow Tranplantation investigated impact of prior ruxolitinib therapy on outcomes of alloHSCT for myelofibrosis. Day 45 engraftment was significantly higher in ruxolitinib-responsive patients than in patients who were not previously treated with or had lost response to ruxolitinib (94% versus 85%; p=0.05). The best event-free survival after alloHSCT also was seen in the group of patients with ongoing response to ruxolitinib.