Er is behoefte aan nieuwe behandelingen voor amyloïde lichte-keten (AL) amyloïdose. Een studie van University College London (UK) heeft de veiligheid en werkzaamheid onderzocht van de combinatie van ixazomib-lenalidomide-dexamethason (IRd) voor recidiverend AL amyloïdose. Prof. Ashutosh Wechalekar en collega’s publiceren de studie online in het British Journal of Haematology.¹

De studie includeerde veertig patiënten, waarvan er één uit de analyses werd geëxcludeerd. Na drie maanden IRd werd in acht patiënten complete respons gezien (20,5%), eveneens in acht zeer goede partiële respons (20,5%), in zeven partiële respons (17,9%), en in zestien geen respons (41,0%). In zes patiënten werd vervolgens verbetering van de respons gezien, tot beste respons CR in tien (25,6%), VGPR in acht (20,5%), PR in zeven (17,9%), en NR in veertien (35,9%). Orgaanrespons in hart en nier werden gezien in 5,6% respectievelijk 13,3%. De mediane progressievrije overleving was 17,0 maanden (95%-bti 7,3-20,7) onder alle patiënten, en 28,8 maanden (95%-bti 20,6-37,0) in patiënten met CR en VGPR. De mediane overall survival was 29,1 maanden (95%-bti 24-33). Ernstige adverse events werden gezien in veertien patiënten (35,0%).

De onderzoekers concluderen dat IRd een orale behandeloptie was voor recidiverend AL amyloïdose die resulteerde in diepe repons in bijna de helft van de patiënten. De toxiciteit was manageable.

1.Cohen OC, Sharpley F, Gillmore JD et al. Use of ixazomib, lenalidomide and dexamethasone in patients with relapsed amyloid light-chain amyloidosis. Br J Haematol 2020; epub ahead of print

Summary: A study at University College London (UK) found that the combination of ixazomib-lenalidomide-dexamethasone was an oral treatment option with a manageable toxicity profile leading to deep responses in almost half of the patients with relapsed amyloid light-chain amyloidosis.