Patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML) met T351I-mutatie hebben over het algemeen een slechte prognose. De uitkomsten van deze patiënten in het post-ponatinib tijdperk zijn niet duidelijk. Een retrospectieve studie van MD Anderson Cancer Center (Houston TX) heeft kenmerken en uitkomsten van van deze patiënten geïnventariseerd. Dr. Fadi Haddad en collega’s publiceren de studie in het American Journal of Hematology.¹

De studie includeerde 107 MDACC-patiënten tussen begin maart 2004 en eind juli 2022. Er waren 54 patiënten op het moment van detectie van de T351I-mutatie in chronische fase (CP), 14 in acceleratiefase (AP), en 39 in blastenfase (BP). Honderdtwee patiënten kregen verdere behandeling na detectie van de mutatie. De mediane follow-up was 75 maanden (95%-bti 41-110) en de mediane overall survival was 49 maanden (26-73) met een vijf-jaars OS-percentage van 44%. De mediane OS was 132 maanden (na detectie van de mutatie) onder patiënten met CML-CP versus 31 maanden onder patiënten met CML-AP en 6 maanden onder patiënten met CML-BP; met vijf-jaars OS-percentages van 70% respectievelijk 37% en 10% (p<0,001). Patiënten met CML-CP die ponatinib en/of asciminib kregen hadden een vijf-jaars OS-percentage van 77% vergeleken met 50% onder patiënten die andere behandelingen kregen (chemotherapie, tweedegeneratie TKIs, homoharringtonine of investigationele middelen; p=0,14).

De onderzoekers concluderen dat patiënten met CML-CP op het moment van detectie van de T351I-mutatie relatief indolente ziekte kunnen hebben, met lange-termijn OS-percentage van 70%. Behandeling met derdegeneratie TKIs was geassocieerd met een trend van betere OS onder deze patiënten.

1.Haddad FG, Sasaki K, Bidikian A et al. Characteristics and outcomes of patients with chronic myeloid leukemia and T315I mutation treated in the pre- and post-ponatinib era. Am J Hematol 2023.29037

Summary: A retrospective study at MD Anderson Cancer Center (Houston, TX) found that patients with CML in chronic phase at the time of T315I mutation detection may have a relatively indolent disease with a long-term OS rate of 70%. Treatment with third-generation TKIs seemed to improve survival in these patients.