Chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapie is een veelbelovende nieuwe klasse behandelingen voor maligniteiten, zij het dat de financiële kosten hoog kunnen zijn. Dr. James Murphy (University of California, San Diego) en collega’s hebben een modelstudie uitgevoerd van kosteneffectiviteit van CAR-T therapie voor recidiverend of refractair B-cel ALL in kinderen. Ze publiceren de studie online in het Journal of the National Cancer Institute.¹

De onderzoekers construeerden een microsimulatiemodel van CAR-T versus standaard-behandeling voor pediatrisch B-ALL, met als uitkomsten kosten, kwaliteit van leven (health utility), complicaties, en overleving. Het basismodel ging uit van 81% complete remissie en 76,0% één-jaars overleving met CAR-T, en een health utility van ziektevrije overlevers van 0,94. Het model liet zien dat vergeleken met standaard-behandeling CAR-T therapie de kosten per patiënt verhoogde met $ 528.200,- en de effectiviteit verbeterde met 8,18 QALYs, resulterend in een ICER van $ 64.600,- per QALY. Bij een algemeen geaccepteerde kosteneffectiviteitsgrens van $ 100.000,- per QALY was CAR-T therapie dus kosteneffectief. CAR-T therapie was niet langer kosteneffectief als in het model het percentage patiënten met complete remissie na CAR-T afnam van 81% naar 56,2%, of als de één-jaars overleving afnam van 76% tot 57,8%, of als de health utility van ziektevrije overlevers afnam van 0,94 tot 0,66.

De onderzoekers concluderen dat het model suggereert dat CAR-T therapie een kosteneffectieve optie voor pediatrisch recidiverend of refractair B-ALL kan zijn, hoewel langere follow-up van overlevers vereist is voor validatie van de resultaten.

1.Sarkar RR, Gloude NJ, Schiff D, Murphy JD. Cost-effectiveness of chimeric antigen receptor T-cell therapy in pediatric relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia. J Natl Cancer Inst 2018; epub ahead of print

Summary: A microsimulation model study found that CAR-T therapy might be a cost-effective option for pediatric relapsed/refractory B-ALL, although longer follow-up of survivors is required to validate the findings.