Immuuncheckpointremmers zijn toegelaten als tweedelijns behandeling voor levercelcarcinoom (HCC) in patiënten die eerder sorafenib kregen. Pembrolizumab als tweedelijns behandeling voor gevorderd HCC heeft substantiële antitumoractiviteit en een gunstig toxiciteitsprofiel. Een Markov-modelstudie heeft de kosteneffectiviteit van pembrolizumab in deze setting onderzocht. Dr. Chi-Leung Chiang (Universiteit van Hong Kong) en collega’s publiceren de studie in JAMA Network Open.¹

Het model is gebaseerd op resultaten van de gerandomiseerde fase 3-studie KEYNOTE-240, die 413 patiënten met eerder behandeld gevorderd HCC randomiseerde naar pembrolizumab plus beste ondersteunende zorg of placebo plus beste ondersteunende zorg. Het base-case model liet zien dat patiënten in de pembrolizumab-arm een levensverwachting hadden van 1,324 jaar, een verbetering ten opzichte van placebo met 0,153 jaar. Na correctie voor kwaliteit van leven hadden de pembrolizumab-patiënten 0,954 QALYs, een verbetering met 0,138 QALYs ten opzicht van placebo. De extra kosten van de behandeling met pembrolizumab vergeleken met placebo kwamen uit op USD 47.057,-. Daarmee kwam de ICER uit op USD 340.409,- per QALY. Het model was het meest gevoelig voor schommelingen in de HR voor overall survival, kosten van gezondheidszorg voor placebopatiënten, de prijs van pembrolizumab, en de prijs van post-progressiebehandelingen. Bij een willingness-to-pay niveau van USD 150.000,- per QALY dient de prijs van pembrolizumab te dalen met 57,7% tot USD 2925,- per cyclus om kosteneffectiviteit te bereiken.

De onderzoekers concluderen dat pembrolizumab bij de huidige prijs geen kosteneffectieve tweedelijns behandeling is voor gevorderd HCC.

1.Chiang C-L, Chan S-K, Lee S-F et al. Cost-effectiveness of pembrolizumab as a second-line therapy for hepatocellular carcinoma. JAMA Network Open 2021;4:e2033761

Summary: An economic evaluation model based on data of KEYNOTE-240 found that at its current price pembrolizumab is not a cost-effective second-line therapy for HCC at a willingness-to-pay threshold of USD 150,000 per QALY.