Het aantal behandelingen voor multipel myeloom in patiënten die niet in aanmerking komen voor transplantatie (NTE MM) is de laatste jaren aanzienlijk toegenomen. De relatieve klinische- en kosteneffectiviteit van verschillende sequentie van nieuwe behandelingen zijn niet bekend. Een modelstudie op basis van gegevens in het PHAROS register en geüpdated gepubliceerde netwerk meta-analyses heeft werkzaamheid en kosten van verschillende sequenties vergeleken. Dr. Hedwig Blommestein (Erasmus Universiteit Rotterdam) en collega’s publiceren de studie in JAMA Network Open.¹


Het model berekende de werkzaamheid en de kosten van dertig verschillende sequenties. De figuur toont de uitkomsten. Sequenties die begonnen met Dara-VMP met in tweede lijn CarLenDex, of VMPT-VT met in tweede lijn Dara-Len-Dex resulteerden in de hoogste verwachte overall survival (7,5 jaar), een overlevingswinst van 3,5 jaar vergeleken met de referentiesequentie VMP-LenDex-PomDex. De totale kosten per patiënt voor deze sequenties liepen uiteen van USD 786.024 tot USD 1.085.794. De sequentie VMPT-VT- CarLenDex-PanoBorDex had de gunstigste kosteneffectiviteit, met versus VMP-LenDex-PomDex USD 98.585 per gewonnen levensjaar en USD 132.707 per gewonnen QALY.

De onderzoekers concluderen dat de sequenties van nieuwe behandelingen voor NTE MM zeer effectief waren maar kosteneffectiviteits-ratios hadden die hoger lagen dan de huidige gehanteerde willingness-to-pay drempelwaarden.

1.Blommestein HM, Franken MG, van Beurden-Tan CHY et al. Cost-effectiveness of novel treatment sequences for transplant-ineligible patients with multiple myeloma. JAMA Network Open 2021;4:e213497

Summary: A modelling study based on data in the Dutch PHAROS registry and updated meta-analyses compared clinical efficacy and cost-effectiveness of thirty novel treatment sequences, including up to three lines of therapy, for non-transplant eligible multiple myeloma. The treatments were highly effective, but the cost-effectiveness ratios were above currently accepted willingness-to-pay thresholds.