Patiënten met kiemlijn TP53 pathogene varianten (Li-Fraumeni syndroom; LFS) hebben een sterk verhoogd levenslang risico van het ontwikkelen van maligniteiten. Recente studies hebben aanwijzingen laten zien dat tumor surveillance in LFS-patiënten kan resulteren in betere overleving door vroegtijdige detectie van een maligniteit. Dr. Casey Tak (University of North Carolina, Chapel Hill) en collega’s hebben de kosteneffectiviteit van deze surveillance onderzocht. Ze publiceren hun studie online in Pediatric Blood Cancer.¹

De onderzoekers ontwikkelden een Markov model om kosten en opbrengsten van routinematige levenslange surveillance te vergelijken vanuit het perspectief van een niet-betrokken betaler. Het model kende vier mogelijke gezondheidstoestanden: geen maligniteit, maligniteit, post-maligniteit overleving, en dood. De gemiddelde jaarlijkse kosten per patiënt in geval van geen presymptomatische surveillance bedroegen $ 46.496,- (2015 US dollars) resulterend in 23 gewonnen levensjaren. In geval van wel presymptomatische surveillance namen de jaarlijkse kosten toe tot $ 117.102,- en de opbrengst tot 27 gewonnen levensjaren. De ICER voor early cancer surveillance versus geen surveillance kwam uit op $ 17.725,- per gewonnen levensjaar, ruim lager dan de algemeen aangehangen drempelwaarde van $ 100.000,- per gewonnen levensjaar.

De onderzoekers concluderen dat presymptomatische surveillance op maligniteiten in patiënten met kiemlijn pathogene varianten in TP53 kosteneffectief is.

1.Tak CR, Bitaji E, Kohlmann W et al. Cost-effectiveness of early cancer surveillance for patients with Li-Fraumeni syndrome. Pediatric Blood Cancer 2019; epub ahead of print

Summary: A Markov modelling study found that presymptomatic cancer surveillance is cost-effective for patients with germline pathogenic variants in TP53.