BCMA-gerichte CAR T-celtherapie voor recidiverend of refractair multipel myeloom (R/R MM) heeft veelbelovende korte-termijn resultaten laten zien, maar de lange-termijn werkzaamheid en veiligheid zijn nog niet duidelijk. Een gepoolde analyse van twee studies van Zhejiang Universiteit (Hangzhou, China) heeft lange-termijn uitkomsten van BCMA-gerichte CAR T-celtherapie voor R/R MM geïnventariseerd. Prof. Yongxian Hu en collega’s publiceren de analyse in het Journal for ImmunoTherapy of Cancer.¹



De analyse includeerde 141 patiënten die conditonerende chemotherapie ondergingen met cyclofosfamide en fludarabine, gevolgd door BCMA CAR T-cel infusie (mediane dosering 2,36 x 10⁶ cellen per kg). De mediane duur van follow-up was 20,2 maanden. Graad 3 of 4 cytokine release syndrome werd gezien in 36,2% van de patiënten; er waren geen gevallen van ernstige toxiciteit één maand na de infusie; en graad 3 of hoger anemie, neutropenie, en trombocytopenie werden gezien in 40% respectievelijk 43% en 52%. De objective response rate onder evalueerbare patiënten was 94,8% met complete respons in 50,7%. De figuur laat overlevingsuitkomsten zien. Patiënten met geschiedenis van autologe stamceltransplantatie en patiënten met extramedullaire ziekte hadden slechtere respons en overlevingsuitkomsten. Piek CAR T-celexpansie was positief gecorreleerd met ORR en CR.

De onderzoekers concluderen dat BCMA-gerichte CAR T-celtherapie voor R/R MM resulteerde in aanhoudende respons met een manageable veiligheidsprofiel.

1.Jin C, Chen R, Fu S et al. Long-term follow-up of BCMA CAR-T cell therapy in patients with relapsed/refractory multiple myeloma. J ImmunoTher Cancer (2025) 2024-010687

Summary: Pooled analysis of two clinical studies at Zhejiang University (Hangzhou, China) found that at median follow-up of 20.2 months, BCMA CAR T-cell therapy for R/R MM resulted in significant and sustained responses, with a manageable safety profile.