De combinatie van CAR T-cellen tegen BCMA en CD19 voor recidiverend of refractair multipel myeloom (R/R MM) resulteert in hoge percentages patiënten met respons. De lange-termijn uitkomsten van deze behandeling zijn nog niet onderzocht. Een fase 2-studie van de Medische Universiteit van Xuzhou (China) heeft deze uitkomsten geïnventariseerd met een mediane follow-up van 21,3 maanden. Prof. Kailin Xu en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 62 R/R MM-patiënten die na cyclofosfamide-fludarabine conditionering een combinatie van anti-BCMA CAR T-cellen en anti CD19 CAR T-cellen toegediend kregen in dosering 10⁶ cellen per kg lichaamsgewicht. De overall response rate was 92% (57 patiënten) en complete respons of beter werd gezien in 37 patiënten (60%). MRD-negativiteit werd gezien in 77% (43/56) van de geëvalueerde patiënten. De mediane duur van respons was 20,3 maanden (95%-bti 9,1-31,5) en de mediane progressievrije overleving was 18,3 maanden (9,9-26,7) terwijl de mediane overall survival niet bereikt werd. Patiënten met extramedullaire ziekte hadden significant slechtere overleving. Negenenvijftig patiënten (95%) hadden cytokine release syndrome onder wie zes (10%) graad 3 of hoger, en zeven patiënten (11%) hadden neurotoxische gebeurtenissen onder wie twee (3%) graad 3 of hoger. Late adverse events waren zeldzaam, met uitzondering van B-cel aplasie, hypogammaglobulinemie, en infecties.

De onderzoekers concluderen dat de combinatie van anti-BCMA en anti-CD19 CAR T-cellen resulteerde in duurzame respons onder patiënten met R/R MM, men een manageable lange-termijn veiligheidsprofiel.

1.Wang Y, Cao J, Gu W et al. Long-term follow-up of combination of B-cell maturation antigen and CD19 chimeric antigen receptor T cells in multiple myeloma. J Clin Oncol 2022; epub ahead of print

Summary: A phase 2 study in China investigated outcomes of a combination of anti-B-cell maturation antigen (BCMA) and anti-CD19 CAR T cells for relapsed or refractory multiple myeloma, with a median follow-up of 21.3 months. The median progression-free survival was 18.3 months, while the long-term safety profile was manageable.