Erdafitinib is een pan-FGFR tyrosinekinaseremmer. De multinationale fase 2-studie BLC2001 evalueerde erdafitinib voor eerder-behandeld gevorderd urotheelcarcinoom (UC) met gespecificeerde FGFR-veranderingen. In 2019 is gepubliceerd dat met mediaan 11 maanden follow-up respons werd gezien in 40% van de patiënten. Prof. Arlene Siefker-Radtke (MD Anderson Cancer Center, Houston TX) en collega’s publiceren nu in The Lancet Oncology lange-termijn resultaten van de studie.¹

BLC2001 werd uitgevoerd in 126 centra in veertien landen. De studie includeerde 101 volwassen patiënten met lokaal-gevorderd en niet-resectabel of metastatisch FGFR-veranderd UC, een ECOG performance status 2 of beter, en progressie na tenminste één lijn systemische chemotherapie. De patiënten kregen oraal erdafitinib 8 of 9 mg eenmaal daags. Het primaire eindpunt was lokaal-beoordeelde objectieve respons.




Op het moment van data cutoff voor de nu gepubliceerde analyse was de mediane follow-up 24,0 maanden (IQR 22,7-26,6). Objectieve respons werd gezien in 40 patiënten (ORR 40%; 95%-bti 30-49). Er waren geen nieuwe veiligheidssignalen. Graad 3 of 4 treatment-emergent adverse events werden gerapporteerd voor 72 patiënten (71%); met name stomatitis (14% van de patiënten) en hyponatremie (11%). Er waren geen graad 5 TRAEs.

De onderzoekers concluderen dat met langere follow-up erdafitinib consistente activiteit had voor lokaal-gevorderd of metastatisch UC met FGFR-veranderingen. Het veiligheidsprofiel was manageable.

1.Siefker-Radtke AO, Necchi A, Park SH et al. Efficacy and safety of erdafitinib in patients with locally advanced or metastatic urothelial carcinoma: long-term follow-up of a phase 2 study. Lancet Oncol 2022; epub ahead of print

Summary: Long-term follow-up of the multinational phase 2 BLC2001 trial found consistent activity and manageable safety of erdafitinib for locally advanced or metastatic urothelial carcinoma with prespecified FGFR alterations.