De Duitse SORAML-studie randomiseerde patiënten in de leeftijd van achttien tot en met zestig jaar met nieuw-gediagnostiseerd AML naar sorafenib (n=134) of placebo (n=133), toegevoegd aan standaard-chemotherapie, en na de chemotherapie voortgezet als onderhoudsbehandeling gedurende twaalf maanden. In 2015 is gepubliceerd dat met mediaan 36 maanden follow-up de gebeurtenisvrije overleving en recidiefvrije overleving significant beter waren in de sorafenib-arm dan in de placebo-arm. Dr. Christoph Röllig (Technische Universität Dresden) en collega’s publiceren nu in Leukemia resultaten van mediaan 78 maanden follow-up van de patiënten.

De figuur laat zien dat de vijf-jaars EFS 41% versus 27% was (HR 0,68; p=0,011) en de vijf-jaars RFS 53% versus 36% (HR 0,64; p=0,035). Na vijf jaar was in geen van beide armen de mediane overall survival bereikt. De vijf-jaars OS was 61% versus 53% (HR 0,82; p=0,282). Allogene stamceltransplantatie werd uitgevoerd in 88% van de patiënten met relapse. Vier jaar na salvage transplantatie was onder deze patiënten de cumulatieve incidentie van relapse hoger (54% versus 35%) en de OS lager (32% versus 50%) in de sorafenib-arm dan in de placebo-arm.

De onderzoekers concluderen dat toevoeging van sorafenib aan chemotherapie voor nieuw-gediagnostiseerd AML resulteerde in significante verlenging van EFS en RFS.

• 1.Röllig C, Serve H, Noppeney R et al. Sorafenib or placebo in patients with newly diagnosed acute myeloid leukaemia: long-term follow-up of the randomized controlled SORAML trial. Leukemia 2021; epub ahead of print

Summary: Long-term follow-up of the SORAML trial found that addition of sorafenib to chemotherapy for newly diagnosed AML led to significant prolongation of event-free and relapse-free survival. Although the OS benefit did not reach statiscal significance, these results confirm the antileukemic activity of sorafenib.