De RMS 2005 fase 3-studie van de European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group evalueerde onderhouds-chemotherapie voor hoog-risico rhabdomyosarcoom (RMS). Patiënten (leeftijd 6 tot en met 21 jaar) van 102 ziekenhuizen in veertien landen, die na standaard-behandeling in remissie waren, werden 1:1 gerandomiseerd naar stoppen van de behandeling (standaardgroep; n=186) of onderhouds-chemotherapie (vinorelbine plus lage-dosering cyclofosfamide; experimentele groep; n=185). De primaire analyse van de studie, gepubliceerd in 2019, liet zien dat de vijf-jaars overall survival beter was in de groep met onderhouds-chemotherapie, maar dat het verschil in ziektevrije overleving niet statistisch significant was. Prof. Gianni Bisogno (Universiteit van Padua, Italië) en collega’s publiceren nu in het Journal of Clinical Oncology lange-termijn uitkomsten van de studie.¹


Op het moment van de nu gepubliceerde analyse was de mediane duur van follow-up 122 maanden na de diagnose en 114 maanden na de randomisatie. Recidief, progressie, of overlijden waren geconstateerd in 61 patiënten in de standaardgroep en 42 in de experimentele groep (10-jaars ziektevrije overlevingspercentages 66,5% versus 77,1%; p=0,025). De corresponderende tien-jaars overall survival percentages waren 70,8% en 82,9%; p=0,0099).

De onderzoekers concluderen dat onderhouds-chemotherapie met vinorelbine plus lage-dosering cyclofosfamide resulteerde in overlevingsprofijt onder patiënten met hoog-risico RMS.

1.Bisogno G, Chisholm J, Hladun R et al. Maintenance chemotherapy in patients with high-risk rhabdomyosarcoma: long-term survival analysis of the European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group RMS 2005 trial. J Clin Oncol 2025; epub ahead of print

Summary: Ten-year follow-up of the phase 3 RMS 2005 trial confirmed the disease-free and overall survival benefit with maintenance chemotherapy with vinorelbine and low-dose cyclophosphamide among patients with high-risk rhabdomyosarcoma.