LIBRETTO-001 is een multinationale fase 1-2 registratiestudie van selpercatinib voor patiënten met RET-geactiveerde maligniteiten. Een van de cohorten van de studie bestaat uit 324 patiënten met RET-gemuteerd medullair schildkliercarcinoom (MTC) en 66 patiënten met RET-fusiepositief schildkliercarcinoom van verschillende histologische subtypen (TC). Dr. Philippe Cassier (Centre Léon Bérard, Lyon, Frankrijk) en collega’s publiceren in het Journal of Clinical Oncology lange-termijn resultaten in dit cohort.¹

Op het moment van data cutoff voor de nu gepubliceerde analyse was de objective response rate met selpercatinib 82,5% onder patiënten met cabozantinib/vandetanib-naïef MTC en 95,8% onder patiënten met behandelings-naïef TC. De figuur laat de progressievrije overleving in de verschillende groepen zien. Na mediaan 42,4 en 44,0 maanden follow-up van patiënten met cabozantinib/vandetanib-naïef MTC respectievelijk eerder-behandeld MTC was de mediane progressievrije overleving niet bereikt respectievelijk 41,4 maanden. Na mediaan 24,9 maanden en 30,4 maanden follow-up van patiënten met behandelings-naïef respectievelijk eerder-behandeld TC was de mediane PFS niet bereikt respectievelijk 27,4 maanden. Het veiligheidsprofiel van selpercatinib was consistent met wat eerder gerapporteerd is.

De onderzoekers concluderen dat met lange-termijn follow-up selpercatinib duurzame en robuuste responsen bleef induceren in behandelings-naïeve en eerder-behandelde patiënten met RET-mutant MTC en RET-fusiepositief TC.

1.Wirth LJ, Brose MS, Subbiah V et al. Durability of response with selpercatinib in patients with RET-activated thyroid cancer: long-term safety and efficacy from LIBRETTO-001. J Clin Oncol 2024; epub ahead of print

Summary: Long-term results from the registrational phase 1-2 LIBRETTO-001 trial found that with over 40 months of median follow-up, selpercatinib continued to provide durable and robust responses in treatment-naïve and previously treated RET-activated thyroid cancer.