Tenosynoviale reusceltumor (TGCT) is een lokaal-agressief neoplasme dat geassocieerd is met overexpressie van colony-stimulating factor 1 (CSF1), en vooral wordt gezien in het synovium van gewrichten, peeskokers, en slijmbeurzen. Pexidartinib is een oraal toegediende small-molecule TKI die de receptor van CSF1 remt. Een gepoolde analyse van drie pexidartinib-behandelde TGCT-cohorten heeft lange-termijn uitkomsten van pexidartinib voor TGCT geïnventariseerd. Prof. Hans Gelderblom (LUMC) en collega’s publiceren de analyse in Cancer.¹


De drie cohorten includeerden tezamen 130 patiënten met niet-resectabel symptomatisch TGCT. Ze kregen pexidartinib 800 of 1000 mg eenmaal daags. De mediane duur van behandeling was 19 maanden (range 1 maand tot langer dan 76 maanden); 54 patiënten (42%) werden op het moment van de nu gepubliceerde analyse nog behandeld. De figuur laat zien dat de RECIST-ORR 60% was en de tumor volume score (TVS)-ORR 65%. Onder de patiënten met respons hadden 48 (62%) RECIST-partiële respons na zes maanden en 72 (92%) na achttien maanden. De mediane duur van RECIST-respons werd niet bereikt, de mediane duur van TVS-respons was 46,8 maanden. De gerapporteerde treatment-emergent adverse events waren over het algemeen laaggradig, met als meest-waargenomen TEAE (75%) verandering van haarkleur.

De onderzoekers concluderen dat de analyse lange-termijn werkzaamheid en verdraagbaarheid van pexidartinib voor TGCT laat zien.

1.Gelderblom H, Wagner AJ, Tap WD et al. Long-term outcomes of pexidartinib in tenosynovial giant cell tumors. Cancer 2020; epub ahead of print

Summary: Pooled analysis of 3 cohorts found prolonged efficacy and tolerability of long-term pexidartinib treatment for tenosynovial giant cell tumor.