Vandetanib is een kinaseremmer die kan worden gebruikt voor gevorderd medullair schildkliercarcinoom (MTC) en goed verdragen wordt. Er zijn geen gegevens gepubliceerd over lange-termijn werkzaamheid en veiligheid van vandetanib. Dr. Brigitte Widemann (National Cancer Institute, Bethesda MD) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van lange-termijn uitkomsten van vandetanib voor gevorderd erfelijk MTC in kinderen en adolescenten. Ze publiceren de studie online in Clinical Cancer Research.¹


De studie includeerde acht jongens en negen meisjes met een mediane leeftijd van dertien jaar (range negen tot zeventien jaar). Zestien van zeventien patiënten hadden een M918T kiemlijnmutatie in het RET-gen. De mediane duur van vandetanib-behandeling was 6,1 jaar (range 0,1 tot meer dan 9,7 jaar) met nog steeds doorgaande behandeling in negen patiënten. De beste respons was partiële respons in tien patienten, stabiele ziekte in zes, en progressieve ziekte in één. In de patiënten met respons was de duur van de respons 7,4 jaar (range 0,6 tot meer dan 8,7 jaar). De mediane progressievrije overleving was 6,7 jaar, en de mediane overall survival werd niet bereikt; de vijf-jaars OS was 88,2%. Onder de zestien patiënten met de RET M918T kiemlijnmutatie was de mediane PFS 6,7 jaar en de vijf-jaars OS 93,8%. Er waren geen gevallen van discontinuatie wegens toxiciteit.

De onderzoekers concluderen dat vandetanib veilig is en werkzaam voor gevorderd erfelijk MTC in kinderen en adolescenten.

1. Lignugaris Kraft I, Akshintala S, Zhu YJ et al. Outcomes of children and adolescents with advanced hereditary medullary thyroid carcinoma treated with vandetanib. Clin Cancer Res 2017; epub ahead of print