Myelodysplastisch syndroom (MDS) wordt gekenmerkt door ineffectieve erythropoïese. Belangrijke behandeldoelen voor lager-risico (LR)-MDS zijn verlaging van de transfusielast en anemie. Luspatercept is een first-in-class middel dat de rijping van erythroïden bevordert. De multicenter fase 2-studie PACE-MDS in Duitsland evalueerde luspatercept voor anemie in patiënten met LR-MDS. In 2017 is gepubliceerd dat luspatercept goed verdragen werd en effectief was. Prof. Uwe Platzbecker (Technische Universität Dresden) en collega’s publiceren nu in het Journal of Clinical Oncology lange-termijn resultaten van de studie.¹




PACE-MDS werd uitgevoerd in negen Duitse centra. De studie includeerde 108 LR-MDS patiënten, onder wie 44 zonder ringsideroblasten (RS) en 34 zonder transfusieafhankelijkheid. De mediane duur van luspatercept-behandeling was 315 dagen (range 21-1934). Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen gezien. Hematologische verbetering –erythroïd (HI-E) werd gezien in 53,7% van de patiënten, inclusief 36,4% van de non-RS patiënten en 70,6% van de patiënten zonder transfusieafhankelijkheid. HI-neutrofiel en HI-trombocyt werden gezien in 33,3% en 9,5% van de patiënten. De HI-E respons ging vergezeld van bijna verdrievoudiging in beenmerg late to early progenitor cell ratio. Lagere baseline erythropoïetine-niveaus in non-RS patiënten en hogere late-to-early erythroid progenitor cell ratio in RS-patiënten waren geassocieerd met HI-E.

1.Platzbecker U, Götze KS, Kiewe P et al. Longterm efficacy and safety of lustapercept for anemia treatment in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes: the phase II PACE-MDS study. J Clin Oncol 2022; epub ahead of print

Summary: Long-term follow-up Long-term follow-up of the PACE-MDS trial found efficacy of lustapercept for anemia across lower-risk MDS subtypes.